Orphazyme ApS si prepara per lo studio di fase II / III che consente  la sperimentazione clinica di Arimoclomol sulla Niemann-Pick di tipo C.

 Arimoclomol è un potenziale trattamento che migliora un naturale meccanismo di difesa cellulare, chiamata risposta allo shock termico. Questa risposta comporta l'aumento della produzione di proteine protettive, note come proteine da shock termico (heat shock proteins), che aiutano le cellule a far fronte allo stress. Essi aiutano a prevenire l'aggregazione delle proteine (clummping) e può anche aiutare a prevenire la morte cellulare.

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Nei prossimi giorni l’Associazione Italiana Niemann Pick Onlus presenterà al XLIV Congresso della Società Italiana di Neurologia che si terrà a Cagliari dall’11 al 14 ottobre, la campagna di sensibilizzazione internazionale denominata "NPC: ci hai mai pensato?"

Obiettivo di questa campagna, sviluppata dalla International Niemann Pick Disease Alliance (INPDA),è quello di aumentare la conoscenza dei segni e dei sintomi della malattia di Niemann Pick tipo C (NPC) tra i professionisti del settore sanitario.

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