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Gli eventi di questo mese

Chiusura estiva
Inserito il 13 agosto 2015 alle 17:37:00 da annalisa. IT - News dall'Associazione


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Avalon e GSK lanciano tre nuovi gruppi con finanziamenti di serie A
Inserito il 13 agosto 2015 alle 14:48:00 da annalisa. IT - News dall'Associazione

SAN DIEGO, 15 giugno 2015/PRN Newswire/--

L'impresa Avalon ha annunciato il lancio di tre nuovi gruppi formati grazie alla sua collaborazione di successo con GSK per finanziare e lanciare fino a 10 aziende scientifiche alle loro prime fasi di attività. Questo porta a 6 il numero totale delle aziende che negli ultimi due anni si sono formate attraverso collaborazioni. Adrenergics Inc., ecc., riceveranno fino a 10 milioni di dollari in finanziamenti di serie A e sostegno alla ricerca e sviluppo dalle imprese Avalon e GSK. Tutti e tre i gruppi avranno come sede la COI Farmaceutici a San Diego, la comunità di innovazioni fondata da Avalon per fornire sostegno operativo, una sede per la ricerca e sviluppo completamente attrezzata e un gruppo guida di esperti per le sue aziende scientifiche.

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Webinar VTS-270 del 14 luglio
Inserito il 31 luglio 2015 alle 11:45:00 da annalisa. IT - News dall'Associazione

Carrie Burke: Grazie per la vostra partecipazione al nostro Webinar di aggiornamento sul clinic trial con VTS 270. 

Programma di oggi: 

- prima fase del trial clinico e aggiornamenti sulle interazioni con le agenzie regolatrici

- aggiornamento sul trial clinico pivotale

- Fight NPC

Ben Machielse - gruppo di amministrazione (CEO) di Vtesse:

Vorrei iniziare ringraziandovi per la vostra partecipazione a questo webinar dove vi daremo l'aggiornamento sui progressi ottenuti dal nostro ultimo webinar di aprile 2015. Grazie alla vostra partecipazione, ora possiamo iniziare il clinical trial per il VTS 270 in USA e potremmo dare un significativo contributo ai bambini che soffrono di NPC. Abbiamo studiato il VTS 270 al NIH (National Institute of Health) nella prima fase di test e con NIH abbiamo analizzato gli effetti del VTS 270 sulla progressione della malattia in bambini con NPC. Grazie al NIH, NCATS e ad altri gli scienziati, abbiamo libero accesso alle analisi, eseguendo le analisi senza restrizioni (o gratuite) e abbiamo un completo accesso ai dati sulla storia naturale e della prima fase del trial. Questo ci ha permesso di poter confrontare i dati sulla progressione della malattia in 2 gruppi comparabili come età e gravità della malattia: un gruppo come storia naturale della malattia, non trattato, e l'altro con trattamento con VTS 270. I risultati sono molto incoraggianti. Soprattutto i punteggi di gravità della malattia NPC mostrano un declino rallentato rispetto ai dati di storia naturale; se si rimuove l'impatto sull'udito, che non è un effetto collaterale, si evidenziano risultati promettenti considerando il totale degli effetti ottenuti sulla NPC: stabilizzazione della malattia e arresto della progressione 

  • Settori che mostrano un miglioramento: cognizione, deglutizione, memoria e linguaggio;

  • Settori che mostrano un rallentamento della progressione della malattia: deambulazione e motricità fine

  Questo ci dà ottimismo per poter eventualmente dare avvio alla terza fase del trial clinico. Questo studio è indicativo della potenziale efficacia di VTS 270 ciclodestrina. Sicuramente dobbiamo analizzare i dati attentamente e non creare un fenomeno mediatico, ma è qualcosa che potrà dare inizio al protocollo per la terza fase.

La somministrazione intratecale è ben tollerata e questo lo abbiamo potuto sentire da Phil Marella nel nostro ultimo webinar che ha parlato della sua esperienza con suo figlio Andrew, e dei potenziali effetti collaterali. Sappiamo tutti che c'è un impatto sulle capacità uditive. Finora, sulle capacità uditive primarie, abbiamo un ritorno alla condizione iniziale tra una somministrazione e l'altra in alcuni casi, ma non in tutti i casi. Ma se ci rivolgiamo ai medici, loro credono che questa perdita di udito non influisca sulla qualità di vita dei bambini. D'altra parte, questo non è un argomento al quale dovremmo dedicarci e parte del nostro protocollo stabilisce le giuste dosi per lo studio, garantendo la sicurezza dei pazienti da effetti come la perdita di udito con potenziale efficacia. Le nostre analisi finali verranno esposte tra qualche settimana ad una conferenza a Chicago della NNPDF dove mostreremo i risultati sui singoli settori colpiti dalla malattia e i dati generali. Possiamo concludere che gli studi della prima fase e di storia naturale si sono dimostrati molto importanti. VTS 270 si è dimostrato molto efficace e abbiamo le premesse per poter considerare di realizzare una terza fase del trial.

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MonitoRARE - Il 1° rapporto sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia
Inserito il 24 luglio 2015 alle 17:17:00 da annalisa. IT - News dall'Associazione

È stato presentato il 23 luglio a Roma a Palazzo Montecitorio, in Sala della Regina, MonitoRARE, il primo Rapporto sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia.

Si tratta di una fotografia ricca e dettagliata del quadro di riferimento per le patologie rare in tema di dati, organizzazione socio-sanitaria, formazione e informazione, ricerca, assistenza e responsabilità sociale. Per la prima volta vengono aggregati in modo organico e sistematico elementi che interessano e coinvolgono le 1.079 associazioni di pazienti per gli oltre 670mila ammalati affetti da patologia rara del nostro Paese.

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