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Designazione di terapia "Breakthrough" per VTS-270
Inserito il 11 gennaio 2016 alle 15:38:00 da annalisa. IT - VTESSE

La Food and Drug Administration ha designato come trattamento "Breakthrough" VTS-270.

La FDA e l'EMA avevano precedentemente designato VTS-270 come farmaco orfano, che è attualmente in fase pivotale 2b/3 del trial clinico.

La designazione di terapia "Breakthrough" ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci sperimentali che hanno come target le malattie gravi senza terapia. Viene assegnata quando evidenze cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare il miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti. La designazione è stata progettata per permettere ai pazienti di trarre beneficio dalle terapie il più presto possibile, senza modificare le norme FDA per l'approvazione di nuovi farmaci. 

Vtesse si aspetta di registrare un totale di 51 pazienti e aprire fino a 20 siti (negli Stati Uniti, l'Unione Europea, e altri paesi) per questo trial clinico.

"Questa designazione di terapia Breakthrough significa anche che la FDA fornirà una guida ed un impegno organizzativo per lo sviluppo accelerato di VTS-270 per il trattamento di NPC", ha detto il dottor Johnson. "Queste interazioni multidisciplinari con la FDA sosterranno Vtesse nel condurre la sua strategia di regolamentazione con l'obiettivo di guidare VTS-270 verso l'approvazione della FDA.

Il Dr. Johnson si è unito a Vtesse da ottobre 2015 e ha alle spalle 23 anni di esperienza in gestione di strategia globale di regolamentazione e di sviluppo del prodotto, così come l'approvazione di nuovi farmaci e biologici per uso clinico da parte della FDA, l'EMA, e gli altri organismi di regolamentazione. Prima di entrare in Vtesse, il dottor Johnson ha condotto diversi programmi normativi globali in malattie rare e la terapia genica per la Glaxo SmithKline.

Per ulteriori informazioni sulla fase cruciale di Vtesse 2b / 3 studio clinico, visitare il sito www.theNPCstudy.com.


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La giovane Valentina è volata in cielo...
Inserito il 08 gennaio 2016 alle 12:50:00 da annalisa. IT - News dall'Associazione


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Auguri di buone feste
Inserito il 23 dicembre 2015 alle 16:12:00 da annalisa. IT - News dall'Associazione

In occasione di queste festività natalizie vogliamo dedicare un pensiero speciale ad Antonella e a tutti i nostri ragazzi.

Comunicazione: la Segreteria rimarrà chiusa dal 24 dicembre al 6 gennaio.

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Aggiornamenti sul trial clinico di VTS-270 per la NPC
Inserito il 22 dicembre 2015 alle 12:56:00 da annalisa. IT - VTESSE

VTS-270 è una specifica miscela di 2-idrossipropil-β-ciclodestrina (HP-β-CD) con un' unica impronta digitale e  qualità specifiche. Un ampio pacchetto di sicurezza ed efficacia preclinica è stato generato specificamente per VTS-270, in quanto non tutte le ciclodestrine sono uguali, per dimostrare che questa versione unica di HP-β-CD è il dosaggio adatto in pazienti pediatrici durante studi clinici.

Update: Nuovi siti sperimentazione clinica:    

Si informa dell'apertura di nuovi siti:

  • Hospital Muenster in Germania
  • Great Ormond Street Hospital nel Regno Unito. 
  • Ospedale dei bambini di Orange County negli Stati Uniti, California;
  • Lehigh Valley Health Network in Pennsylvania.

Questi siti di nuova apertura si uniscono al Rush University Medical Center di Illinois e al NIH nel Maryland nel reclutamento per il processo di VTS-270. Ci sono molti altri siti che sono in fase di apertura (vedi tabella qui di seguito), vi terremo aggiornati sul loro stato.

(Per leggere l'intera news, clicca su dettagli...)

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