PARIGI, 30 gennaio (Reuters) – Sanofi – Genzyme ha annunciato i primi risultati positivi per l’Olipudase Alfa, il primo e unico farmaco sperimentale nella fase avanzata di sviluppo per il trattamento della carenza di sfingomielinasi acida (ASMD), in pazienti adulti e pediatrici. L’Azienda farmaceutica si basa su due studi clinici separati che valutano l’efficacia del … Continue reading Notizie da Sanofi-Genzyme
Notizie da IntraBio
OXFORD, UK – 15 gennaio 2020 L’Azienda bio-farmaceutica IntraBio Inc. è lieta di annunciare che la fase di estensione per la sperimentazione clinica IB1001-201 è stata approvata in tutti i paesi europei in cui viene condotta la sperimentazione . IB1001-201 è uno studio clinico multinazionale che indaga N-acetil-L-leucina (IB1001) per il trattamento della malattia di … Continue reading Notizie da IntraBio
Notizie da Orphazyme
Orphazyme riporta dati positivi sull’arimoclomol dall’estensione “in aperto” di fase 2/3 nella malattia di Niemann-Pick di tipo C I dati a 12 mesi dallo studio clinico “in aperto” mostrano effetti prolungati nel ridurre la progressione della malattia in due anni La nuova analisi di sottogruppi genetici raccomandata dalla Food and Drug Administration statunitense supporta la … Continue reading Notizie da Orphazyme
News da Orphazyme su Arimoclomol
Orphazyme ha ricevuto il riconoscimento, dal Food and Drug Administration americano, di Breakthrough Therapy ( terapia innovativa) per l’Arimoclomol nella cura della malattia di Niemann Pick Tipo C. L’Amministratore Delegato di Orphazyme Kim Stratton ha così commentato: “Siamo lieti che l’Arimoclomol abbia ricevuto la designazione di “terapia innovativa”. L’Arimoclomol ha dimostrato di avere un effetto … Continue reading News da Orphazyme su Arimoclomol
Meeting per le famiglie – Prima Giornata Internazionale NP
In occasione della Prima Giornata Internazionale Niemann Pick, il 19 e il 20 ottobre l’Associazione ha organizzato a Cirié (TO) il Meeting per le famiglie: un incontro per fare il punto della situazione su ricerca e terapia della malattia di Niemann Pick in Italia. Tra i partecipanti, i maggiori esperti dei centri di riferimento nazionali … Continue reading Meeting per le famiglie – Prima Giornata Internazionale NP
Una rara giornata in famiglia
Domenica 15 settembre dalle ore 14.30 presso la Cascina Oslera di Robassomero (TO) si è svolto l’evento “Una rara giornata in famiglia”, un pomeriggio dedicato alle famiglie per fare informazione sulle malattie genetiche rare. I partecipanti hanno visitato il Parco della Mandria accompagnati dalle guide della Cascina Brero e usufruito delle biciclette messe a disposizione … Continue reading Una rara giornata in famiglia
Una rara giornata in famiglia
Domenica 15 settembre dalle ore 14.30 presso la Cascina Oslera di Robassomero (TO) si terrà l’evento “Una rara giornata in famiglia”, un pomeriggio dedicato alle famiglie per fare informazione sulle malattie genetiche rare. I partecipanti potranno visitare il Parco della Mandria accompagnati dalle guide della Cascina Brera (su prenotazione) ed avranno a disposizione le biciclette … Continue reading Una rara giornata in famiglia
VINCITORI DEL PAL AWARDS 2019
Dal 2011 l’Azienda Farmaceutica Sanofy Genzyme indice il premio PAL- Patient Advocacy Leadership dedicato alle associazioni di pazienti che, in tutto il mondo, si occupano di malattie lisosomiali. Quest’anno le richieste di finanziamento erano 32 e, dopo un’attenta valutazione da parte di un Comitato di Revisione Indipendente, ne son state selezionate solo 5. Fra queste … Continue reading VINCITORI DEL PAL AWARDS 2019
Sospesa la sperimentazione del VTS-270
Riceviamo la seguente comunicazione dalla Niemann Pick UK: Abbiamo ricevuto notizie deludenti questa mattina da parte di MNK (Mallinckrodt Pharmaceuticals) riguardo la loro sperimentazione clinica di VTS-270 poiché la sperimentazione sarà sospesa nel Regno Unito, in Francia e Germania. Da allora MNK ha confermato che questa azione sarà intrapresa solo in Francia e nel Regno … Continue reading Sospesa la sperimentazione del VTS-270
News da Orphazyme del 21 luglio 2019
Orphazyme oggi ha annunciato di aver avuto un proficuo incontro con l’ FDA ( US Food and Drug Administration ) e che è sulla buona strada per presentare una richiesta di approvazione per l’Arimoclomol per la NPC nel primo semestre 2020. Anders Hinsby amministratore delegato di Orphazyme dice:” Siamo davvero contenti di questo riscontro positivo … Continue reading News da Orphazyme del 21 luglio 2019