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News
Xenpozyme® prima ed unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento dell’ASMD
La Commissione Europea (CE) ha approvato Xenpozyme® (olipudase alfa) come prima e unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) non a carico del sistema nervoso centrale in pazienti pediatrici e adulti con Niemann Pick tipo A/B e tipo B. L’approvazione si basa sui dati positivi degli studi … Continue reading Xenpozyme® prima ed unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento dell’ASMD
NOTIZIE DA INTRABIO.INC
IntraBio Inc. è lieta di annunciare l’inizio del suo Pivotal Trial: IB1001-301, “Effetti della N-Acetyl-L-Leucina sulla malattia di Niemann-Pick Tipo C (NPC): studio di Fase III, randomizzato, placebo-controllato, in doppio cieco, studi incrociati”. La sperimentazione sarà condotta in 16 sedi multinazionali in Australia, Europa, Regno Unito e Stati Uniti. Il reclutamento inizierà nell’estate del 2022 … Continue reading NOTIZIE DA INTRABIO.INC
Malattie ultra-rare la voce dei pazienti
A seguito del Convegno “Malattie ultra-rare – i bisogni dei pazienti e le risposte del sistema, in Europa e in Italia” organizzato da O.M.a.R del 23 maggio siamo stati contattati dal giornale Milano Finanza per un’ intervista che troverete a questo link
Designazione di farmaco orfano per il farmaco AZ 3102
Azafaros annuncia la concessione da parte della FDA della designazione di farmaco orfano per AZ-3102 per il trattamento della malattia di Niemann-Pick. Leggi il comunicato
AVERE CURA DELLE PERSONE
Domenica 29 Maggio presso lo spazio “Lanzo Incontra” si è svolto l’evento “Avere Cura delle Persone è prendersi Cura della Casa Comune“: una vetrina di presentazione delle realtà che nella zona di Lanzo e dintorni, si prendono “Cura delle Persone”. L’incontro organizzato dalle ACLI di Lanzo era dedicato alle Associazioni, ai gruppi di volontariato ma … Continue reading AVERE CURA DELLE PERSONE
Musica ed emozioni con gli Anno Domini Gospel Choir
Sabato 21 maggio alle ore 20:30 presso la Chiesa della Consolata di Balangero (TO) ha avuto luogo il concerto degli Anno Domini Gospel Choir dedicato all’Associazione Italiana Niemann Pick Onlus. Prima del concerto, il fondatore Luigi Bonavita ha parlato della missione dell’Associazione e dei tanti traguardi raggiunti, non scordandosi però di raccontare con grande sincerità … Continue reading Musica ed emozioni con gli Anno Domini Gospel Choir
News da Sanofi
News da Sanofi: Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per Xenpozyme ® (olipudase alfa), raccomandando che questa terapia enzimatica sostitutiva sperimentale sia approvata nell’Unione europea (UE) per il trattamento delle manifestazioni del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) nel sistema nervoso non centrale (non … Continue reading News da Sanofi
“Anno Domini Gospel Choir” a Balangero (TO)
Sabato 21 maggio alle ore 20.30 presso la Chiesa della Consolata di Balangero (TO) in Piazza X Martiri, 7 avrà luogo il Concerto degli Anno Domini Gospel Choir dedicato all’Associazione Italiana Niemann Pick Onlus. L’Anno Domini Gospel Choir nasce nel 1993 per volontà del Maestro Aurelio Pitino e nel corso di questi anni tante sono … Continue reading “Anno Domini Gospel Choir” a Balangero (TO)
Orphazyme sarà assorbita dalla KemPharm
Copenaghen, Danimarca, 15 maggio 2022 Orphazyme A/S in fase di ristrutturazione venderà tutti i suoi asset e le attività commerciali a KemPharm, Inc. KemPharm continuerà ad occuparsi dello sviluppo e della approvazione di Arimoclomol come opzione di trattamento per la malattia di Niemann Pick Tipo C. Qui in allegato lettera con cui Orphazyme annuncia la … Continue reading Orphazyme sarà assorbita dalla KemPharm