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COMUNICAZIONE DI SERVIZIO EMERGENZA COVID-19. CHIUSURA TEMPORANEA UFFICIO E SOSPENSIONE ATTIVITA’

Informiamo che in ottemperanza alle misure governative straordinarie relative al contrasto e contenimento della diffusione in Italia del virus Covid-19, l’ufficio dell’Associazione resterà chiuso da lunedì 16 marzo fino a venerdì 3 aprile compreso. Per lo stesso periodo sono temporaneamente sospese anche le attività ordinarie pertanto, in caso di comunicazioni, vi invitiamo a scrivere all’indirizzo … Continue reading COMUNICAZIONE DI SERVIZIO EMERGENZA COVID-19. CHIUSURA TEMPORANEA UFFICIO E SOSPENSIONE ATTIVITA’

Comunicazione lutto. Ciao piccolo Andrea

Con profondo dolore e sincera partecipazione diamo la triste notizia che una piccola farfalla è volata in Cielo. Il piccolo Andrea Bianco, figlio del nostro Consigliere Fabio ed Enza, ora vola con gli altri angeli che lo hanno preceduto. Alla famiglia Bianco è rivolto il nostro pensiero, quello degli altri genitori della nostra Associazione, del … Continue reading Comunicazione lutto. Ciao piccolo Andrea

Notizie da Sanofi-Genzyme

PARIGI, 30 gennaio (Reuters) – Sanofi – Genzyme ha annunciato i primi risultati positivi per l’Olipudase Alfa, il primo e unico farmaco sperimentale nella fase avanzata di sviluppo per il trattamento della carenza di sfingomielinasi acida, o malattia di Niemann-Pick di tipo B. L’Azienda farmaceutica si basa su due studi clinici separati che valutano l’efficacia … Continue reading Notizie da Sanofi-Genzyme

Notizie da IntraBio

OXFORD, UK  – 15 gennaio 2020 L’Azienda bio-farmaceutica  IntraBio Inc. è lieta di annunciare che la fase di estensione per la sperimentazione clinica IB1001-201 è stata approvata in tutti i paesi europei in cui viene condotta la sperimentazione . IB1001-201 è uno studio clinico multinazionale che indaga N-acetil-L-leucina (IB1001) per il trattamento della malattia di … Continue reading Notizie da IntraBio

Notizie da Orphazyme

Orphazyme riporta dati positivi sull’arimoclomol dall’estensione “in aperto” di fase 2/3 nella malattia di Niemann-Pick di tipo C I dati a 12 mesi dallo studio clinico “in aperto” mostrano effetti prolungati nel ridurre la progressione della malattia in due anni La nuova analisi di sottogruppi genetici raccomandata dalla Food and Drug Administration statunitense supporta la … Continue reading Notizie da Orphazyme

News da Orphazyme su Arimoclomol

Orphazyme ha ricevuto il riconoscimento, dal Food and Drug Administration americano, di Breakthrough Therapy ( terapia innovativa) per l’Arimoclomol nella cura della malattia di Niemann Pick Tipo C. L’Amministratore Delegato di Orphazyme Kim Stratton ha così commentato: “Siamo lieti che l’Arimoclomol abbia ricevuto la designazione di “terapia innovativa”. L’Arimoclomol ha dimostrato di avere un effetto … Continue reading News da Orphazyme su Arimoclomol

Meeting per le famiglie – Prima Giornata Internazionale NP

In occasione della Prima Giornata Internazionale Niermann Pick, il 19 e il 20 ottobre l’Associazione ha organizzato a Cirié (TO) il Meeting per le famiglie: un incontro per fare il punto della situazione su ricerca e terapia della malattia di Niemann pick in Italia. Tra i partecipanti, i maggiori esperti dei centri di riferimento nazionali … Continue reading Meeting per le famiglie – Prima Giornata Internazionale NP

Una rara giornata in famiglia

Domenica 15 settembre dalle ore 14.30 presso la Cascina Oslera di Robassomero (TO) si è svolto l’evento “Una rara giornata in famiglia”, un pomeriggio dedicato alle famiglie per fare informazione sulle malattie genetiche rare. I partecipanti hanno visitato il Parco della Mandria accompagnati dalle guide della Cascina Brero e usufruito delle biciclette messe a disposizione … Continue reading Una rara giornata in famiglia

Una rara giornata in famiglia

Domenica 15 settembre dalle ore 14.30 presso la Cascina Oslera di Robassomero (TO) si terrà l’evento “Una rara giornata in famiglia”, un pomeriggio dedicato alle famiglie per fare informazione sulle malattie genetiche rare. I partecipanti potranno visitare il Parco della Mandria accompagnati dalle guide della Cascina Brera (su prenotazione) ed avranno a disposizione le biciclette … Continue reading Una rara giornata in famiglia

VINCITORI DEL PAL AWARDS 2019

Dal 2011 l’Azienda Farmaceutica Sanofy Genzyme indice il premio PAL- Patient Advocacy Leadership dedicato alle associazioni di pazienti che, in tutto il mondo, si occupano di malattie lisosomiali. Quest’anno le richieste di finanziamento erano 32 e, dopo un’attenta valutazione da parte di un Comitato di Revisione Indipendente, ne son state selezionate solo 5. Fra queste … Continue reading VINCITORI DEL PAL AWARDS 2019