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News
Xenpozyme® prima ed unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento dell’ASMD
La Commissione Europea (CE) ha approvato Xenpozyme® (olipudase alfa) come prima e unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) non a carico … Continue reading Xenpozyme® prima ed unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento dell’ASMD
NOTIZIE DA INTRABIO.INC
IntraBio Inc. è lieta di annunciare l’inizio del suo Pivotal Trial: IB1001-301, “Effetti della N-Acetyl-L-Leucina sulla malattia di Niemann-Pick Tipo C (NPC): studio di Fase III, randomizzato, placebo-controllato, in doppio … Continue reading NOTIZIE DA INTRABIO.INC
Malattie ultra-rare la voce dei pazienti
A seguito del Convegno “Malattie ultra-rare – i bisogni dei pazienti e le risposte del sistema, in Europa e in Italia” organizzato da O.M.a.R del 23 maggio siamo stati contattati … Continue reading Malattie ultra-rare la voce dei pazienti
Designazione di farmaco orfano per il farmaco AZ 3102
Azafaros annuncia la concessione da parte della FDA della designazione di farmaco orfano per AZ-3102 per il trattamento della malattia di Niemann-Pick. Leggi il comunicato
AVERE CURA DELLE PERSONE
Domenica 29 Maggio presso lo spazio “Lanzo Incontra” si è svolto l’evento “Avere Cura delle Persone è prendersi Cura della Casa Comune“: una vetrina di presentazione delle realtà che nella … Continue reading AVERE CURA DELLE PERSONE
Musica ed emozioni con gli Anno Domini Gospel Choir
Sabato 21 maggio alle ore 20:30 presso la Chiesa della Consolata di Balangero (TO) ha avuto luogo il concerto degli Anno Domini Gospel Choir dedicato all’Associazione Italiana Niemann Pick Onlus. … Continue reading Musica ed emozioni con gli Anno Domini Gospel Choir
News da Sanofi
News da Sanofi: Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per Xenpozyme ® (olipudase alfa), raccomandando che questa terapia … Continue reading News da Sanofi
“Anno Domini Gospel Choir” a Balangero (TO)
Sabato 21 maggio alle ore 20.30 presso la Chiesa della Consolata di Balangero (TO) in Piazza X Martiri, 7 avrà luogo il Concerto degli Anno Domini Gospel Choir dedicato all’Associazione … Continue reading “Anno Domini Gospel Choir” a Balangero (TO)
Orphazyme sarà assorbita dalla KemPharm
Copenaghen, Danimarca, 15 maggio 2022 Orphazyme A/S in fase di ristrutturazione venderà tutti i suoi asset e le attività commerciali a KemPharm, Inc. KemPharm continuerà ad occuparsi dello sviluppo e … Continue reading Orphazyme sarà assorbita dalla KemPharm