La nostra mission è migliorare la qualità di vita dei malati rari e delle loro famiglie.
La nostra associazione è attiva in diverse iniziative:
Promuove e divulga le conoscenze sulla malattia di Niemann Pick, sulla gangliosidosi ed altre malattie genetiche simili; per questo programma frequentemente eventi in tutta la Penisola, sia di divulgazione popolare sia di approfondimento specialistico;
Sostiene progetti di ricerca attraverso la collaborazione con il proprio Comitato Medico Scientifico composto dai più eminenti specialisti italiani in malattie metaboliche;
Favorisce ed esorta i centri di cura e gli ospedali ad una presa in carico del malato nel rispetto delle sue particolari esigenze;
Collabora con gli Enti preposti alla stesura di linee guida e protocolli per semplificare la diagnosi e l’accesso alle cure, anche d’urgenza;
Fornisce sostegno alle famiglie: burocratico, psicologico ed anche economico;
Organizza ogni anno incontri di formazione e di auto-mutuo aiuto per le famiglie: in una settimana hanno la possibilità di “svagarsi”, e di formarsi sulla corretta gestione domiciliare del malato;
Organizza e partecipa a convegni nazionali ed internazionali;
Promuove la campagna “Think Again. Think NPC.” focalizzata sulla diagnosi precoce della malattia di Niemann Pick tipo C. La campagna è stata ideata con l’Alleanza Internazionale Niemann Pick (INPDA) e la nostra associazione si occupa di diffonderla sul territorio nazionale tra gli specialisti coinvolti nella diagnosi di questa malattia;
Programma raccolte fondi sul territorio per finanziare progetti in corso o per programmi futuri;
Elabora progetti per il reperimento di fondi per esigenze specifiche, quali ad esempio l’acquisto di particolari macchinari, attrezzature di alto livello tecnologico e attività a favore delle famiglie;
Ha messo a punto una serie di servizi informativi: oltre a questo sito e all’organizzazione di incontri tra pazienti e specialisti, ci offre tra l’altro: la newsletter mensile che viene inviata gratuitamente a tutti i soci, la pagina pubblica di Facebook, l’inserimento dell’Associazione su vari portali che si occupano di malattie rare e di sanità;
Coopera con altre strutture che operano con simile oggetto sociale: tutte collaborazioni proficue che continuano nel tempo con nuovi progetti comuni.