Dal 7 ottobre è stata avviata anche in Italia la sperimentazione di fase 3 con il NIZUBAGLUSTAT, di cui abbiamo dato notizia nel mese di luglio. La sperimentazione arruola pazienti affetti da malattia di Niemann Pick tipo C (NPC) e gangliosidosi GM1/GM2. Il centro di...

Il 19 ottobre 2025 si celebrerà la 7ª Giornata Mondiale della malattia di Niemann Pick, istituita nel 2019 dalla International Niemann Pick Disease Alliance con con l’obiettivo di sensibilizzare l’opinione pubblica e la comunità medica sulla natura di queste rare...

L'Associazione Italiana Niemann Pick è lieta di poter dare questa nuona notizia proveniente dal mondo della ricerca! Un team congiunto del CNR-ISASI di Napoli e del TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) di Pozzuoli ha realizzato una svolta significativa...

Il 30 luglio 2025 IntraBio ha comunicato il parere positivo, da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) di EMA per l’approvazione di AQNEURSA® per il trattamento della NPC. “IntraBio è lieta di annunciare che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano...

Il 28 luglio 2025 Zevra Therapeutics ha comunicato di aver presentato domanda all’EMA per l’approvazione di Arimoclomol per il trattamento della NPC: “Siamo lieti di condividere una notizia entusiasmante: questa mattina Zevra ha annunciato la presentazione della...

Il 28 luglio 2025 Azafaros ha comunicato l’avvio della sperimentazione di fase 3 con il Nizubaglustat: “Siamo entusiasti di condividere una notizia positiva: abbiamo somministrato il farmaco al primo paziente nel nostro studio cardine di Fase 3 sul nostro principale...

Con profondo dolore e partecipazione diamo la triste notizia che una farfalla è volata in cielo. La giovane Maria Vittoria Foffo, ora vola con gli altri angeli che l’hanno preceduta. A tutti i suoi cari è rivolto il nostro pensiero, quello degli altri genitori della...

Riportiamo di seguito un importante aggiornamento riguardo il programma di sviluppo di IB1001 per Niemann Pick di tipo C. (cliccare qui per altri dettagli sul clinical trials) "IntraBio Inc. is pleased to share that the New Drug Application...

A partire dal 4 dicembre, cioè a seguito della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, è finalmente disponibile anche in Italia olipudasi alfa, il primo ed unico farmaco (terapia enzimatica sostitutiva) specifico per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche...

La nostra associazione sarà chiusa per ferie a partire dal 29 luglio 2023.