A seguito del Convegno “Malattie ultra-rare – i bisogni dei pazienti e le risposte del sistema, in Europa e in Italia” organizzato da O.M.a.R del 23 maggio siamo stati contattati dal giornale Milano Finanza per un’ intervista che troverete a questo link

Azafaros annuncia la concessione da parte della FDA della designazione di farmaco orfano per AZ-3102 per il  trattamento della malattia di Niemann-Pick. Leggi il comunicato

Domenica 29 Maggio presso lo spazio “Lanzo Incontra” si è svolto l’evento “Avere Cura delle Persone è prendersi Cura della Casa Comune“: una vetrina di presentazione delle realtà che nella zona di Lanzo e dintorni, si prendono “Cura delle Persone”.L’incontro...

Sabato 21 maggio alle ore 20:30 presso la Chiesa della Consolata di Balangero (TO) ha avuto luogo il concerto degli Anno Domini Gospel Choir dedicato all’Associazione Italiana Niemann Pick Onlus.Prima del concerto, il fondatore Luigi Bonavita ha parlato della missione...

Sabato 21 maggio  alle ore 20.30 presso la Chiesa della Consolata di Balangero (TO) in Piazza X Martiri, 7 avrà luogo il Concerto degli Anno Domini Gospel Choir dedicato all’Associazione Italiana Niemann Pick Onlus. L’Anno Domini Gospel Choir nasce nel 1993 per...

News da Sanofi:  Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per Xenpozyme® (olipudase alfa), raccomandando che questa terapia enzimatica sostitutiva sperimentale sia approvata...

Copenaghen, Danimarca, 15 maggio 2022 Orphazyme A/S in fase di ristrutturazione venderà  tutti i suoi asset e le attività commerciali a KemPharm, Inc. KemPharm continuerà ad occuparsi dello sviluppo e della approvazione di Arimoclomol come opzione di trattamento per...

Notizie dalla MandosHealth

Powerfull Patients Advocates  La Cyclo Therapeutics annuncia la nascita di un gruppo di sostegno ai pazienti Niemann Pick. Potete saperne di più aprendo questo allegato

Cyclo Therapeutics  sta continuando ad arruolare pazienti per la Fase 3 della sperimentazione clinica che mira a trovare un potenziale trattamento per la NPC. Il CEO di Cyclo, Scott Fine, invia una lettera alla community NP con dettagli sulla sperimentazione clinica e...