Malattie rare: cosa cambia dopo l’ok al Testo unico

Approvato ieri all’unanimità in sede deliberante della Commissione XII Igiene e Sanità il Testo Unico sulle malattie rare. “Ci sono voluti più di 3 anni e mezzo per arrivare a questa vittoria, ma oggi il Testo Unico Malattie Rare è una Legge dello Stato, la prima che definisce organicamente le malattie rare, i diritti di … Continue reading Malattie rare: cosa cambia dopo l’ok al Testo unico

Aggiornamenti da Orphazyme per gli USA

Sintesi: Orphazyme, azienda che sta portando avanti la sperimentazione con Arimoclomol per la Niemann Pick C, continua ad avere incontri con la FDA (corrispondente dell’AIFA negli Stati Uniti) a seguito della mancata approvazione del farmaco da parte della FDA stessa negli Stati Uniti. La richiesta era stata respinta chiedendo poi all’azienda di fornire maggiori informazioni … Continue reading Aggiornamenti da Orphazyme per gli USA

Che la forza sia con noi! – le famiglie si raccontano

L’esperienza della malattia vista con gli occhi dei pazienti. Le prime difficoltà, lo scoglio della diagnosi, ma anche il sostegno degli affetti più cari e la voglia di andare avanti. C’è questo e molto altro nel video che abbiamo prodotto in occasione della 3^ Giornata Internazionale della Niemann Pick che si celebra oggi, 19 ottobre. … Continue reading Che la forza sia con noi! – le famiglie si raccontano