NOTIZIE DA INTRABIO.INC

IntraBio Inc. è lieta di annunciare l’inizio del suo Pivotal Trial: IB1001-301, “Effetti della N-Acetyl-L-Leucina sulla malattia di Niemann-Pick Tipo C (NPC): studio di Fase III, randomizzato, placebo-controllato, in doppio cieco, studi incrociati”. La sperimentazione sarà condotta in 16 sedi multinazionali in Australia, Europa, Regno Unito e Stati Uniti. Il reclutamento inizierà nell’estate del 2022 … Continue reading NOTIZIE DA INTRABIO.INC

Orphazyme sarà assorbita dalla KemPharm

Copenaghen, Danimarca, 15 maggio 2022 Orphazyme A/S in fase di ristrutturazione venderà  tutti i suoi asset e le attività commerciali a KemPharm, Inc. KemPharm continuerà ad occuparsi dello sviluppo e della approvazione di Arimoclomol come opzione di trattamento per la malattia di Niemann Pick Tipo C. Qui in allegato  lettera con cui Orphazyme annuncia la … Continue reading Orphazyme sarà assorbita dalla KemPharm

Lettera alla community NPC da parte di Cyclo Therapeutics

Cyclo Therapeutics  sta continuando ad arruolare pazienti per la Fase 3 della sperimentazione clinica che mira a trovare un potenziale trattamento per la NPC. Il CEO di Cyclo, Scott Fine, invia una lettera alla community NP con dettagli sulla sperimentazione clinica e l’impegno di Cyclo per cercare un trattamento. Leggi la lettera Link al sito … Continue reading Lettera alla community NPC da parte di Cyclo Therapeutics

Istituzione di un Comitato Direttivo per Trappsol® Cyclo™

Cyclo Therapeutics annuncia la formazione di un comitato direttivo globale composto da esperti leader per fornire consulenza sul programma globale di sviluppo clinico di fase 3 per Trappsol® Cyclo™ nella malattia di Niemann-Pick di tipo C – Lo studio cardine di Fase 3 dell’azienda, TransportNPC™ è in corso con l’attivazione globale del sito e l’arruolamento … Continue reading Istituzione di un Comitato Direttivo per Trappsol® Cyclo™

Prospettive sul trial Transport NPC

Lise Lund Kjems Capo Medico di Cyclo Therapeutics ha scritto una lettera dedicata alle famiglie NiemannPick che riporta un’intervista alla Dott.ssa Loren Peña, genetista clinico presso il Dipartimento di Pediatria del Cincinnati Children’s Hospital, allo scopo di condividere con le famiglie dei malati le sue intuizioni. Nella lettera la Dottoressa Kjems conferma la volontà e … Continue reading Prospettive sul trial Transport NPC

Aggiornamenti da Orphazyme per gli USA

Sintesi: Orphazyme, azienda che sta portando avanti la sperimentazione con Arimoclomol per la Niemann Pick C, continua ad avere incontri con la FDA (corrispondente dell’AIFA negli Stati Uniti) a seguito della mancata approvazione del farmaco da parte della FDA stessa negli Stati Uniti. La richiesta era stata respinta chiedendo poi all’azienda di fornire maggiori informazioni … Continue reading Aggiornamenti da Orphazyme per gli USA

Informazioni sulla sperimentazione clinica Transport NPC

La Cyclo Therapeutics ha avviato uno studio clinico di Fase 3 per valutare la sicurezza e l’efficacia di una terapia sperimentale denominata Trappsol® Cyclo™ per il potenziale trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC1). Nella lettera in allegato all’articolo potrete trovare alcune importanti informazioni sulla ricerca e le risposte alle domande delle famiglie. … Continue reading Informazioni sulla sperimentazione clinica Transport NPC

Notizie da IntraBio

OXFORD, UK  – 15 gennaio 2020 L’Azienda bio-farmaceutica  IntraBio Inc. è lieta di annunciare che la fase di estensione per la sperimentazione clinica IB1001-201 è stata approvata in tutti i paesi europei in cui viene condotta la sperimentazione . IB1001-201 è uno studio clinico multinazionale che indaga N-acetil-L-leucina (IB1001) per il trattamento della malattia di … Continue reading Notizie da IntraBio

Notizie da Orphazyme

Orphazyme riporta dati positivi sull’arimoclomol dall’estensione “in aperto” di fase 2/3 nella malattia di Niemann-Pick di tipo C I dati a 12 mesi dallo studio clinico “in aperto” mostrano effetti prolungati nel ridurre la progressione della malattia in due anni La nuova analisi di sottogruppi genetici raccomandata dalla Food and Drug Administration statunitense supporta la … Continue reading Notizie da Orphazyme