IntraBio Inc. è lieta di annunciare l’inizio del suo Pivotal Trial: IB1001-301, “Effetti della N-Acetyl-L-Leucina sulla malattia di Niemann-Pick Tipo C (NPC): studio di Fase III, randomizzato, placebo-controllato, in doppio … Continue reading NOTIZIE DA INTRABIO.INC
Designazione di farmaco orfano per il farmaco AZ 3102
Azafaros annuncia la concessione da parte della FDA della designazione di farmaco orfano per AZ-3102 per il trattamento della malattia di Niemann-Pick. Leggi il comunicato
Orphazyme sarà assorbita dalla KemPharm
Copenaghen, Danimarca, 15 maggio 2022 Orphazyme A/S in fase di ristrutturazione venderà tutti i suoi asset e le attività commerciali a KemPharm, Inc. KemPharm continuerà ad occuparsi dello sviluppo e … Continue reading Orphazyme sarà assorbita dalla KemPharm
Lettera alla community NPC da parte di Cyclo Therapeutics
Cyclo Therapeutics sta continuando ad arruolare pazienti per la Fase 3 della sperimentazione clinica che mira a trovare un potenziale trattamento per la NPC. Il CEO di Cyclo, Scott Fine, … Continue reading Lettera alla community NPC da parte di Cyclo Therapeutics
Istituzione di un Comitato Direttivo per Trappsol® Cyclo™
Cyclo Therapeutics annuncia la formazione di un comitato direttivo globale composto da esperti leader per fornire consulenza sul programma globale di sviluppo clinico di fase 3 per Trappsol® Cyclo™ nella … Continue reading Istituzione di un Comitato Direttivo per Trappsol® Cyclo™
Prospettive sul trial Transport NPC
Lise Lund Kjems Capo Medico di Cyclo Therapeutics ha scritto una lettera dedicata alle famiglie NiemannPick che riporta un’intervista alla Dott.ssa Loren Peña, genetista clinico presso il Dipartimento di Pediatria … Continue reading Prospettive sul trial Transport NPC
Aggiornamenti da Orphazyme per gli USA
Sintesi: Orphazyme, azienda che sta portando avanti la sperimentazione con Arimoclomol per la Niemann Pick C, continua ad avere incontri con la FDA (corrispondente dell’AIFA negli Stati Uniti) a seguito … Continue reading Aggiornamenti da Orphazyme per gli USA
Informazioni sulla sperimentazione clinica Transport NPC
La Cyclo Therapeutics ha avviato uno studio clinico di Fase 3 per valutare la sicurezza e l’efficacia di una terapia sperimentale denominata Trappsol® Cyclo™ per il potenziale trattamento della malattia … Continue reading Informazioni sulla sperimentazione clinica Transport NPC
Notizie da IntraBio
OXFORD, UK – 15 gennaio 2020 L’Azienda bio-farmaceutica IntraBio Inc. è lieta di annunciare che la fase di estensione per la sperimentazione clinica IB1001-201 è stata approvata in tutti i … Continue reading Notizie da IntraBio
Notizie da Orphazyme
Orphazyme riporta dati positivi sull’arimoclomol dall’estensione “in aperto” di fase 2/3 nella malattia di Niemann-Pick di tipo C I dati a 12 mesi dallo studio clinico “in aperto” mostrano effetti … Continue reading Notizie da Orphazyme