Orphazyme oggi ha annunciato di aver avuto un proficuo incontro con l’FDA (US Food and Drug Administration) e che è sulla buona strada per presentare una richiesta di approvazione per l’Arimoclomol per la NPC nel primo semestre 2020.
Anders Hinsby amministratore delegato di Orphazyme dice:” Siamo davvero contenti di questo riscontro positivo con l’ FDA che ci ha fornito linee guida precise su come presentare al meglio i dati nella domanda di approvazione dell’Arimoclomol negli Stati Uniti, per il trattamento della NPC. Il prezioso consiglio che abbiamo ricevuto dalle autorità sanitarie sia degli Stati Uniti che dell’Europa incrementa il nostro ottimismo sul fatto che presto saremo in grado di fornire un’importante opzione di trattamento per la NPC”.
In seguito al feedback incoraggiante delle Agenzie di Regolamentazione, Orphazyme intende introdurre un programma di accesso anticipato nell’autunno del 2019, per accelerare ulteriormente l’accesso al trattamento con Arimoclomol per le persone affette da NPC.
Orphazyme intende anche presentare una domanda per l’immissione in commercio in Europa nel primo semestre 2020.
Siamo davvero contenti di questo riscontro positivo con l’ FDA che ci ha fornito linee guida precise su come presentare al meglio i dati nella domanda di approvazione dell’Arimoclomol negli Stati Uniti, per il trattamento della NPC. Il prezioso consiglio che abbiamo ricevuto dalle autorità sanitarie sia degli Stati Uniti che dell’Europa incrementa il nostro ottimismo sul fatto che presto saremo in grado di fornire un’importante opzione di trattamento per la NPC
