EMA: parere negativo per Arimoclomol
Ci dispiace dover comunicare che il 23 luglio 2026 l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), tramite il CHMP (Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano) , ha dato parere negativo all'immissione in commercio in Europa di Meplyffa (Arimoclomol). Dal canto suo...
AZAFAROS, completato arruolamento per GM1 e GM2 con NIZUBAGLUSTAT
23 luglio 2026 – Azafaros ha annunciato il completamento dell’arruolamento nello studio clinico di Fase 3 NAVIGATE, dedicato alla valutazione di NIZUBAGLUSTAT come potenziale trattamento per i pazienti con gangliosidosi GM1 e GM2.Si tratta di un passo decisivo verso...
CYCLO THERAPEUTICS: Completata l’ultima visita nello studio di Fase 3 TransportNPC™
Completata l’ultima visita nello studio di Fase 3 TransportNPC™ su Trappsol® Cyclo™ Rafael Holdings ha annunciato il completamento dell’ultima visita dell’ultimo paziente arruolato nello studio clinico di Fase 3 TransportNPC™, che valuta Trappsol® Cyclo™ come...
Fondazione Telethon e Associazione Niemann Pick: “Piacere di conoscerti”, Lunedì 6 Luglio 2026
Lunedì 6 luglio 2026, dalle 17.30 alle 18.30, torna l’appuntamento “Piacere di conoscerti”, un momento di dialogo diretto tra ricercatori e comunità, organizzato da Fondazione Telethon in collaborazione con l’Associazione Italiana Niemann-Pick. L’incontro vedrà la...
JIMD, Pubblicate le Linee Guida Cliniche Internazionali 2025 per la malattia di Niemann Pick C
Nel numero di maggio 2026, sono state pubblicate sul Journal of Inherited Metabolic Disease le nuove Consensus Clinical Management Guidelines 2025 per la malattia di Niemann‑Pick di tipo C (NPC). Si tratta dell’aggiornamento ufficiale delle precedenti linee guida del...
INTRABIO, approvazione di AQNEURSA® da parte della Commissione Europea
Il 21 gennaio IntraBio ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea per AQNEURSA® (levacetilleucina), un nuovo trattamento per le manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) negli adulti e...
MANDOS, richiesta di autorizzazione per ADRABETADEX in USA
Il 10 ed il 19 dicembre Mandos ha comunicato due importanti sviluppi riguardo ad Adrabetadex, un farmaco sperimentale studiato per la forma infantile della malattia di Niemann‑Pick di tipo C (NPC). La FDA ha riconosciuto il valore dei nuovi dati clinici presentati...
AZAFAROS, avviata in Italia la sperimentazione con NIZUBAGLUSTAT
Dal 7 ottobre è stata avviata anche in Italia la sperimentazione di fase 3 con il NIZUBAGLUSTAT, di cui abbiamo dato notizia nel mese di luglio. La sperimentazione arruola pazienti affetti da malattia di Niemann Pick tipo C (NPC) e gangliosidosi GM1/GM2. Il centro di...
MEETING NAZIONALE DELLE FAMIGLIE
Il 19 ottobre 2025 si celebrerà la 7ª Giornata Mondiale della malattia di Niemann Pick, istituita nel 2019 dalla International Niemann Pick Disease Alliance con con l’obiettivo di sensibilizzare l’opinione pubblica e la comunità medica sulla natura di queste rare...
Malattie rare: verso terapie più mirate grazie all’analisi 3D dei lisosomi
L'Associazione Italiana Niemann Pick è lieta di poter dare questa nuona notizia proveniente dal mondo della ricerca! Un team congiunto del CNR-ISASI di Napoli e del TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) di Pozzuoli ha realizzato una svolta significativa...
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