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Dal 2005 l’Associazione Italiana Niemann Pick APS divulga informazioni, incoraggia la ricerca, supporta la cura, collabora con la sanità pubblica, sostiene le famiglie e raccoglie fondi per svariati progetti a favore delle persone affette da malattia di Niemann Pick e da altre malattie affini come la gangliosidosi.
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Nasciamo sulla base di un’esigenza prioritaria: sostenere le famiglie dei malati rari nel difficile percorso di accettazione e gestione della malattia al fine di migliorare la loro qualità di vita.
L’informazione che promuoviamo è rivolta ai pazienti, ai loro familiari ed ai sanitari coinvolti su tutto il territorio nazionale, nonché alle istituzioni preposte a decisioni di politica sanitaria.
“Nulla è perduto”
La poesia di Stefano, figlio del fondatore, è da sempre il motto e il simbolo del nostro impegno nei confronti di tutte le famiglie che vivono quotidianamente la realtà della Niemann Pick.
Le ultime news
CYCLO THERAPEUTICS: presentata alla FDA domanda di autorizzazione per Trappsol® Cyclo™
29 ottobre 2026. Dopo la pubblicazione, il 30 settembre scorso, dei risultati principali dello studio di Fase 3 TransportNPC™, arriva un nuovo e importante aggiornamento nel percorso di sviluppo di Trappsol® Cyclo™ per la Malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC)....
INTRABIO acquisita da SHIONOGI
5 ottobre 2026. La casa farmaceutica giapponese Shionogi ha comunicato la volontà di acquisire IntraBio
Questionario sul percorso diagnostico dell’ASMD (deficit di sfingomielinasi acida)
4 ottobre 2026. Avvio di un nuovo questionario sul percorso di diagnosi per la ASMD
CYCLO THERAPEUTICS: Pubblicati i risultati dello studio di Fase 3 TransportNPC™
30 settembre 2026. Rafael Holdings ha pubblicato i risultati principali dello studio clinico di Fase 3 TransportNPC™, che ha valutato il farmaco Trappsol® Cyclo™ in 94 persone affette da Niemann-Pick tipo C (NPC). Lo studio è durato 96 settimane e vi hanno preso...
EMA: parere negativo per Arimoclomol
Ci dispiace dover comunicare che il 23 luglio 2026 l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), tramite il CHMP (Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano) , ha dato parere negativo all'immissione in commercio in Europa di Meplyffa (Arimoclomol). Dal canto suo...
AZAFAROS, completato arruolamento per GM1 e GM2 con NIZUBAGLUSTAT
23 luglio 2026 – Azafaros ha annunciato il completamento dell’arruolamento nello studio clinico di Fase 3 NAVIGATE, dedicato alla valutazione di NIZUBAGLUSTAT come potenziale trattamento per i pazienti con gangliosidosi GM1 e GM2.Si tratta di un passo decisivo verso...
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