Riceviamo la seguente comunicazione dalla Niemann Pick UK:
Abbiamo ricevuto notizie deludenti questa mattina da parte di MNK (Mallinckrodt Pharmaceuticals) riguardo la loro sperimentazione clinica di VTS-270 poiché la sperimentazione sarà sospesa nel Regno Unito, in Francia e Germania.
Da allora MNK ha confermato che questa azione sarà intrapresa solo in Francia e nel Regno Unito. Il trial continuerà in tutti gli altri paesi, anche se MNK deve informare tutti gli enti regolatori che possono decidere di sospenderlo se lo desiderano.
Anche se, per ora, l’uso compassionevole continuerà.
Questa situazione è sorta a seguito di una presentazione al comitato pediatrico (che comprendeva tutte e tre le autorità) per rimandare la sperimentazione sui minori di 4 anni. Il Comitato ha raccomandato la sospensione in quanto ritengono che vi sia un rapporto rischi/benefici negativo.
La Mallinckrodt si incontrerà con le autorità la prossima settimana. Sono sicuri che possano aver luogo conversazioni positive e che il trial riprenderà dopo il completamento del processo formale. Abbiamo richiesto una dichiarazione scritta formale che può essere condivisa al più presto sulle nostre reti.
Poiché ci sarà un ritardo nel riceverla, hanno concordato che possiamo condividere la seguente dichiarazione:
Questa mattina, abbiamo ricevuto notizie deludenti dai rappresentanti di Mallinckrodt Pharmaceuticals (MNK): la loro sperimentazione clinica di VTS-270 (in corso lo studio VTS301) per il trattamento di NPC1 deve essere sospesa nel Regno Unito e in Francia.
Ciò è in seguito a una decisione delle rispettive autorità di ciascun paese secondo cui lo studio deve essere sospeso a seguito di una constatazione preliminare di un rapporto rischi / benefici sfavorevole.
MNK ha un dialogo continuo con le autorità sanitarie e si è impegnata a mantenere informata la comunità. Ci sarà una decisione futura presa dalle autorità sanitarie se questa sospensione resterà permanente o lo studio sarà riavviato.
Al momento resteranno attivi siti di sperimentazione clinica / programmi di “accesso esteso” in altri paesi.
Comprendiamo che questa notizia sia deludente per i pazienti e le famiglie coinvolte nella sperimentazione e per la comunità NPC nel suo insieme.
In caso di dubbi o domande, è possibile contattarci allo 0123-300.585 o scrivere una mail a: info@iniemannpick.org
Il nostro pensiero va a coloro che hanno dato così tanto per questo trial: questa notizia è più che devastante per i pazienti e le famiglie coinvolte.
Se si desidera contattare direttamente MNK, è possibile contattare il rappresentante dell’assistenza ai pazienti Sheila Talafous al seguente indirizzo e mail: Sheila.Talafous@mnk.com
