Orphazyme ha ricevuto il riconoscimento, dal Food and Drug Administration americano, di Breakthrough Therapy ( terapia innovativa) per l’Arimoclomol nella cura della malattia di Niemann Pick Tipo C.
L’Amministratore Delegato di Orphazyme Kim Stratton ha così commentato: “Siamo lieti che l’Arimoclomol abbia ricevuto la designazione di “terapia innovativa”.
L’Arimoclomol ha dimostrato di avere un effetto clinicamente significativo sulla progressione della NPC e di possedere un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole.
Ci impegniamo a fornire questo prodotto ai pazienti il più presto possibile.
