Orphazyme ha ricevuto il riconoscimento, dal Food and Drug Administration americano, di Breakthrough Therapy ( terapia innovativa) per l’Arimoclomol nella cura della malattia di Niemann Pick Tipo C.
L’Amministratore Delegato di Orphazyme Kim Stratton ha così commentato: “Siamo lieti che l’Arimoclomol abbia ricevuto la designazione di “terapia innovativa”.
L’Arimoclomol ha dimostrato di avere un effetto clinicamente significativo sulla progressione della NPC e di possedere un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole.
Ci impegniamo a fornire questo prodotto ai pazienti il più presto possibile.
Siamo lieti che l’Arimoclomol abbia ricevuto la designazione di “terapia innovativa”. L’Arimoclomol ha dimostrato di avere un effetto clinicamente significativo sulla progressione della NPC e di possedere un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole. Ci impegniamo a fornire questo prodotto ai pazienti il più presto possibile.
