PARIGI, 30 gennaio (Reuters) – Sanofi – Genzyme ha annunciato i primi risultati positivi per l’Olipudase Alfa, il primo e unico farmaco sperimentale nella fase avanzata di sviluppo per il trattamento della carenza di sfingomielinasi acida, o malattia di Niemann-Pick di tipo B.
L’Azienda farmaceutica si basa su due studi clinici separati che valutano l’efficacia del trattamento di questa “malattia orfana”, negli adulti e nei bambini.
“Questi risultati significativi costituiscono un importante progresso scientifico nella gestione della carenza di sfingomielinasi acida e un grande passo verso la fornitura di un potenziale trattamento, per adulti e bambini, che attualmente non hanno alcuna opzione terapeutica approvata contro questa malattia devastante“, ha affermato in una nota il dott. John Reed, capo della ricerca e sviluppo in tutto il mondo.
Questi risultati significativi costituiscono un importante progresso scientifico nella gestione della carenza di sfingomielinasi acida e un grande passo verso la fornitura di un potenziale trattamento, per adulti e bambini, che attualmente non hanno alcuna opzione terapeutica approvata contro questa malattia devastante
“Non vediamo l’ora di interagire con le autorità di regolamentazione in modo da poter rendere disponibile questo nuovo trattamento ai pazienti”, ha aggiunto.
Olipudase Alfa è la prima e unica terapia sperimentale sostitutiva enzimatica nella fase avanzata di sviluppo per il trattamento di questa malattia. Nessun trattamento è stato ancora approvato per il deficit di sfingomielinasi acida.
La sicurezza e l’efficacia della terapia, attualmente in sviluppo clinico, non sono ancora state sottoposte a valutazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
La FDA ha concesso il riconoscimento di Breaktrough Terapy, designazione che ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati a trattare malattie e condizioni gravi o potenzialmente letali.
L’EMA ha assegnato ad Olipudase alfa la designazione di PRIority MEdicines (terapia prioritaria), nota anche come PRIME. Anche questa designazione nasce per sostenere ed ottimizzare lo sviluppo dei farmaci prioritari e consentire ai pazienti di accedere, nel più breve tempo possibile, a terapie che possono migliorare significativamente la qualità della vita.
