Il miglustat migliora la deglutizione nei bambini e negli adolescenti con malattia di Niemann-Pick di tipo C1

Uno studio osservazionale del National Institute of  Health (NIH)  rivela che il farmaco può ridurre il rischio di polmonite.

Il farmaco miglustat sembra stabilizzare i problemi di deglutizione che si verificano nei bambini e negli adolescenti con Niemann-Pick di tipo C1 (NPC1), una malattia neurologica rara e in definitiva fatale, secondo uno studio condotto da ricercatori del National Institutes of Health. Gli autori concludono che il farmaco potrebbe rallentare il deterioramento della funzione di deglutizione nei casi di NPC1 e diminuire il rischio di polmonite derivante dall’aspirazione o dall’inalazione di cibi o bevande. La polmonite da aspirazione è responsabile di circa 2 decessi su 3 nelle persone con NPC1.

Si ritiene che il farmaco stabilizzi il deterioramento neurologico osservato nella malattia e viene spesso prescritto per curarlo. Studi precedenti hanno suggerito che rallentando questo deterioramento neurologico, il miglustat può stabilizzare la capacità di deglutizione. Tuttavia, questi studi non hanno documentato alcun miglioramento specifico della deglutizione per i pazienti.

Nello studio attuale, i ricercatori hanno utilizzato la fluoroscopia video, una scansione a raggi X della gola, per valutare la funzione di deglutizione in 120 pazienti NPC1. Hanno classificato ciascuna delle scansioni in base alla necessità di sondini di alimentazione e altri interventi per assistere la deglutizione e sulla probabilità e la quantità di cibo e bevande che entrano nelle vie aeree. In media, i pazienti sono stati valutati una volta all’anno per tre anni. Di questi, a 36 era stato prescritto il miglustat e 24 no. I ricercatori hanno scoperto che, rispetto a coloro che non assumevano miglustat, coloro che assumevano il farmaco avevano un rischio inferiore del 91% di deterioramento della deglutizione e un rischio inferiore del 72% di ottenere cibo o bevande nelle vie aeree.

Lo studio è stato condotto da Forbes D. Porter, MD, Ph.D., dell’Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development del NIH e membro del NIH Clinical Center. Lo studio è pubblicato su JAMA Neurology .

 

Informazioni su Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) : NICHD conduce ricerca e formazione per comprendere lo sviluppo umano, migliorare la salute riproduttiva, migliorare la vita di bambini e adolescenti e ottimizzare le capacità per tutti. Per ulteriori informazioni, visitare https://www.nichd.nih.gov

Informazioni sui National Institutes of Health (NIH): NIH, l’agenzia di ricerca medica della nazione, comprende 27 istituti e centri ed è una componente del Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti. NIH è la principale agenzia federale che conduce e sostiene la ricerca medica di base, clinica e traslazionale e sta studiando le cause, i trattamenti e le cure per le malattie comuni e rare. Per ulteriori informazioni su NIH e sui suoi programmi, visitare www.nih.gov .

 

 

 

 

 

 

 

 

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