Sintesi: Orphazyme, azienda che sta portando avanti la sperimentazione con Arimoclomol per la Niemann Pick C, continua ad avere incontri con la FDA (corrispondente dell’AIFA negli Stati Uniti) a seguito della mancata approvazione del farmaco da parte della FDA stessa negli Stati Uniti.
La richiesta era stata respinta chiedendo poi all’azienda di fornire maggiori informazioni e dati più precisi; in seguito alla smobilitazione delle associazioni di pazienti, la FDA ha risposto loro in una lettera nel giugno 2021. La porta per l’approvazione del farmaco non è ancora chiusa: loro comprendono le difficoltà dei pazienti e sono vicini alle difficoltà che questi vivono quotidianamente, ma vogliono assicurarsi che i dati forniti dall’azienda siano effettivamente significativi.
In questo ultimo incontro è stato chiarito che tipo di dati la FDA ha bisogno di ricevere per poter procedere con una ulteriore valutazione del farmaco. Per quanto riguarda l’Europa, rimane tutto invariato: la risposta è attesa per il primo trimestre 2022.
Di seguito trovate la notizia tradotta e riportata integralmente.
Orphazyme fornisce l’aggiornamento normativo a seguito della riunione di tipo A con la FDA su Arimoclomol per la malattia di Niemann-Pick di tipo C
- Progressi nella comprensione della potenziale risoluzione degli argomenti delineati nella Lettera di risposta completa, inclusa la necessità di dati aggiuntivi per supportare la NDA (accordo di non divulgazione)
- La FDA raccomanda a Orphazyme di fornire informazioni e analisi supplementari; la FDA si offre di avere ulteriori interazioni per identificare un percorso per sottoporre nuovamente la richiesta di approvazione di Arimoclomol per la NPC.
31 ottobre 2021. Orphazyme A/S (ORPHA.CO; ORPH), una società biofarmaceutica in fase avanzata, fornisce oggi un aggiornamento sullo stato normativo negli Stati Uniti del suo prodotto sperimentale Arimoclomol per la malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) a seguito di un recente incontro di tipo A con l’U.S. Food e Drug Administration (FDA). La Società ha avuto un dialogo collaborativo con la FDA durante la riunione di tipo A, che si è tenuta al fine di discutere gli argomenti chiave contenuti nella lettera di risposta completa (CRL) emessa dalla FDA nel giugno 2021.
La CRL era stata emessa sulla base della necessità di ulteriori prove di conferma nonché di ulteriori prove qualitative e quantitative per corroborare ulteriormente la validità della scala di gravità clinica NPC (NPCCSS) a 5 domini (deambulazione, deglutizione, capacità cognitiva, linguaggio, abilità motorie fini), in particolare la deglutizione nel contesto della mancanza di risultati significativi quando si utilizza l’approccio statistico preferito e raccomandato dalla FDA. L’incontro di tipo A ha portato ai seguenti risultati: La FDA ha raccomandato alla Società di inviare ulteriori dati, informazioni e analisi per affrontare determinati argomenti nella CRL e impegnarsi in ulteriori interazioni con la FDA per identificare un percorso per ripresentare la richiesta di approvazione.
La FDA ha concordato con la Società di rimuovere il dominio cognitivo dall’NPCCSS endpoint, con il risultato che l’endpoint primario può essere ricalcolato utilizzando l’NPCCSS a 4 domini, previa presentazione di ulteriori informazioni richieste che la Società intende fornire. Per rafforzare le prove di conferma già presentate, la FDA ha affermato che avrebbe richiesto ulteriori dati in vivo o farmacodinamici (PD)/farmacocinetici (PK); la società sta valutando il percorso ottimale per soddisfare le richieste della FDA. “Siamo lieti di aver acquisito dalla FDA una maggiore comprensione sulle informazioni che potrebbero indirizzare gli argomenti della CRL. Questo è un buon progresso. Siamo incoraggiati dalla richiesta della FDA di inviare ulteriori informazioni e l’invito a impegnarci ulteriormente per discutere il nostro approccio e il potenziale percorso da seguire. Mentre non abbiamo ancora stabilito un percorso per il reinvio della richiesta, il nostro team lavorerà ora per mettere in atto un piano da discutere con la FDA durante le nostre prossime interazioni e condivideremo maggiori dettagli sulla nostra strategia come e quando sarà appropriato” ha affermato Christophe Bourdon, amministratore delegato, Orphazyme A/S. Ha aggiunto: “Crediamo fermamente nell’establishment di un rapporto rischio-beneficio positivo per Arimoclomol e continueremo a supportare la community NPC e i nostri programmi di accesso anticipato (early access programs)”.
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) dell’UE per Arimoclomol è stata depositata presso l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) nel novembre 2020. Come precedentemente comunicato, un parere del comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) su questa domanda è previsto nel primo trimestre del 2022.
“Crediamo fermamente nell’establishment di un rapporto rischio-beneficio positivo per Arimoclomol e continueremo a supportare la community NPC e i nostri programmi di accesso anticipato (early access programs)”
