ll testo unificato delle proposte di legge recante “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”, noto come Testo Unico sulle Malattie Rare (qui il testo completo), è finalmente legge. Ieri, il voto unanime della Commissione XII Igiene e Sanità del Senato, in sede deliberante, ha approvato il testo in via definitiva.
Cosa cambierà dunque per i malati rari in concreto?
LE MALATTIE RARE DIVENTANO QUESTIONE RILEVANTE PER LA LEGGE DELLO STATO
In passato ogni atto relativo alle malattie rare era passato attraverso decreti ministeriali, spesso privi di organicità. Una legge ad hoc è fondamentale per una vera organizzazione a livello nazionale.
IL FONDO DI SOLIDARIETÀ
Da gennaio sarà reso disponibile un Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare, per ora solo di 1 milione di Euro (ma che potrebbe essere implementato durante la legge di Bilancio). Il Fondo servirà per il finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro di cura e assistenza delle persone affette da malattie rare. Tra le altre cose questo Fondo mira a favorire l’inserimento lavorativo della persona affetta da una malattia rara, garantendo a essa la possibilità di mantenere una condizione lavorativa autonoma. L’esistenza di un fondo, che prima non c’era, è importante perché si potrà scegliere di finanziarlo in futuro anche con somme molto più ampie.
AGGIORNAMENTO DEI LEA TEMPESTIVO, MALATTIE RARE ESENTI E SCREENING NEONATALI
La legge prevede esplicitamente il tempestivo aggiornamento dei LEA e stabilisce anche che in caso di ulteriori ritardi venga attuata una procedura alternativa. Questo dovrebbe facilitare aggiornamento della lista delle malattie rare esenti e anche delle patologie da sottoporre a screening neonatale.
Attualmente l’elenco ministeriale prevede 453 codici di esenzione, per un totale di almeno 682 malattie esplicitate (che potrebbero essere un po’ di più, grazie alla logica dei gruppi aperti con i quali l’elenco è stato costruito. Qui l’elenco completo delle malattie rare esenti). Le malattie rare oggi note sono più di 7000, quindi è evidente che questo elenco necessiti di aggiornamenti.
SOSTEGNO ALLA RICERCA
Si prevedono dei forti incentivi di natura fiscale: parliamo di un contributo, nella forma di credito d’imposta, pari al 65 per cento delle spese sostenute per l’avvio e per la realizzazione dei progetti di ricerca. Questo dovrà essere attuato entro 6 mesi.
ACCESSO ALLE TERAPIE
La Legge non prevede i dettagli, ma impone alle regioni un impegno per ridurre i tempi di accesso alle terapie approvate.
La Legge specifica che i farmaci di fascia A o H prescritti, anche in una regione diversa da quella di residenza, devono essere erogati da farmacia e/o asl.
La Legge specifica che per le prescrizioni relative ad una malattia rara il numero di pezzi prescrivibili per ricetta può essere superiore a tre qualora previsto dal piano terapeutico assistenziale.
Un ruolo importante è assegnato ai PDTA, piani diagnostici terapeutici assistenziali. Se il PDTA comprende un farmaco in commercio in altri Paesi, anche per usi offlable, il farmaco potrà essere importato a carico del SSN. Sarà necessaria la richiesta di una struttura ospedaliera, anche se qualora il farmaco fosse utilizzato per assistenze domiciliari.
MAGGIORE PARTECIPAZIONE DEI PAZIENTI
La Legge prevede l’istituzione presso il Ministero della salute del Comitato nazionale per le malattie rare, che svolgerà funzioni di indirizzo e coordinamento.
COMUNICAZIONE RIVOLTA ALLA POPOLAZIONE
Il Ministero dovrà ora impegnarsi a garantire un’informazione tempestiva e corretta ai pazienti affetti da una malattia rara e ai loro familiari. Dovrà inoltre sensibilizzare l’opinione pubblica sulle malattie rare.
I PASSAGGI ORA NECESSARI PER L’APPLICAZIONE DELLA LEGGE
In seguito alla pubblicazione della legge in Gazzetta Ufficiale, dal momento della sua entrata in vigore, decorreranno i termini entro i quali sarà necessario produrre 5 differenti atti necessari alla piena attuazione del Testo Unico.
Entro 2 mesi deve essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare (Decreto del Ministero della Salute); entro 3 mesi, invece, deve essere istituito il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare (Decreto del Ministero del Lavoro di concerto con Ministero della Salute e MEF). Vi sono poi due importanti accordi che devono essere presi in sede di Conferenza Stato Regioni: uno è quello relativo all’approvazione del Secondo Piano Nazionale Malattie Rare e riordino della Rete, un atto atteso ormai da tantissimi anni, che deve essere adottato, in sede di prima attuazione, entro tre mesi. Vi è poi un secondo accordo di competenza della Conferenza Stato Regioni, con cui dovranno essere definite le modalità per assicurare un’adeguata informazione dei professionisti sanitari, dei pazienti e delle famiglie, da adottarsi entro 3 mesi.
Infine, entro 6 mesi dall’entrata in vigore, servirà anche un Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi di funzionamento degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nello sviluppo di protocolli terapeutici sulle malattie rare o alla produzione dei farmaci orfani.
I reali effetti di questa legge dovrebbero concretizzarsi, di fatto, entro la fine del 2022.
