NOTIZIE DA INTRABIO.INC

IntraBio Inc. è lieta di annunciare l’inizio del suo Pivotal Trial: IB1001-301, “Effetti della N-Acetyl-L-Leucina sulla malattia di Niemann-Pick Tipo C (NPC): studio di Fase III, randomizzato, placebo-controllato, in doppio cieco, studi incrociati”.

La sperimentazione sarà condotta in 16 sedi multinazionali in Australia, Europa, Regno Unito e Stati Uniti. Il reclutamento inizierà nell’estate del 2022 e tutti i siti dei trial dovrebbero essere aperti al reclutamento entro settembre 2022.

Dato il livello di interesse per lo studio, si prevede che le iscrizioni avverranno molto rapidamente e che il reclutamento sarà completato entro dicembre 2022. Pazienti e famiglie interessati a saperne di più sullo studio, compresi i criteri di ammissibilità e il processo di arruolamento, sono pertanto incoraggiati a contattare il loro probabile sito del trial.

Di seguito viene fornito un breve riepilogo dei criteri di ammissibilità, del disegno dello studio e dei siti di studio. Per i criteri di iscrizione completi, nonché i dettagli relativi alle valutazioni dello studio, ai siti di studi clinici multinazionali, ecc., visitare ClinicalTrials.Gov.

NCT05163288

IB1001-301 PANORAMICA

Criteri di ammissibilità

I pazienti di età pari o superiore a 4 anni possono essere ammessi al reclutamento in tutti i siti di sperimentazione. I pazienti devono avere sintomi neurologici e non possono utilizzare nessun altro farmaco sperimentale (compresi i farmaci sperimentali nei programmi di open label). I pazienti possono utilizzare una dose stabile di miglustat.

IB1001-301 Disegno di studio

IB1001-301 è uno studio multinazionale, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, incrociato di Fase III. I pazienti riceveranno, nel corso dello studio, sia IB1001 (bustina per somministrazione orale) sia un placebo.

I pazienti saranno valutati in 6 visite  durante tre periodi del trial: un periodo di osservazione (circa 14 -21 giorni), un primo periodo di intervento (“Periodo I”; circa 84 -91 giorni) ed un secondo periodo di intervento (“Periodo II ”; circa 84 -91 giorni). I pazienti saranno valutati due volte durante ogni periodo di intervento.

Farmaci proibiti

I pazienti che usano Tanganil (o altre forme di N-acetil-leucina non fornite in IB1001-301) dovranno interrompere l’assunzione del medicinale (“washout”) per 6 settimane prima dello screening (Visita 1) e non possono assumere Tanganil o altre forme di N-acetil-leucina, per tutta la durata dello studio.

Randomizzazione

Alla Visita 2 i pazienti saranno assegnati in modo casuale (1:1) a due sequenze di randomizzazione:

Sequenza 1: all’inizio della Visita 2  i pazienti riceveranno IB1001 durante il Periodo I (per circa 84 giorni). Al termine del Periodo I (Visita 4), i pazienti effettueranno un “incrocio” e riceveranno immediatamente un placebo durante il Periodo II (per circa 84 giorni).
Sequenza 2: all’inizio della Visita 2  i pazienti riceveranno il placebo durante il periodo I (per circa 84 giorni). Al termine del periodo I (visita 4), i pazienti effettueranno un “incrocio” e riceveranno immediatamente IB1001 durante il periodo II (per circa 84 giorni).

Trattamento

Durante lo studio, ogni paziente riceverà circa 12 settimane di trattamento con IB1001 e 12 settimane di placebo. I pazienti, la loro famiglia e il team di studio non sapranno quando sono in trattamento con IB1001 o placebo.

Valutazioni dello studio

Verranno eseguite valutazioni funzionali standard (ad es. SARA, SCAFI, NPC-CSS, mDRS), nonché questionari sulla qualità della vita. Non ci sono procedure invasive (es. punture lombari). Saranno raccolti campioni di sangue e di urina e verranno eseguiti esami fisici ed ECG a 12 derivazioni.

Fase di estensione

I pazienti che completano lo studio (Visita 6) possono (se il loro Principal Investigator (PI) determina che è nel loro migliore interesse) partecipare a una fase open label, in cui i pazienti riceveranno un trattamento con IB1001 per un minimo di 1 anno.

SITI DEL TRIAL IB1001-301

Ci sono 2 siti di sperimentazione che reclutano pazienti italiani:
Università di Giessen – Germania con il dottor Kyriakos Martakis
Università di Berna – Svizzera con la dott.ssa Tatiana Bremova-Ertl

Per contatti:

University of Giessen (GERMANIA)
Kyriakos Martakis, MD
Email: Kyriakos.Martakis@paediat.med.uni-giessen.de

University Hospital Bern Inselspital
Tatiana Bremova-Ertl, MD, PhD
Email: tatiana.bremova-ertl@insel.ch

IntraBio pagherà tutte le spese di viaggio (volo, hotel, ecc.) per il paziente + 1 genitore/caregiver per raggiungere il sito. Ci sarà un traduttore disponibile sul sito, se necessario.

SLOVACCHIA
Un sito è stato istituito in Slovacchia e il reclutamento è previsto per Luglio 2022

Comenius University in Bratislava
Miriam Koníková, MUDr, PhD
Contact: Katarína Cichovská
Email: katarina.cichovska@dfnsp.sk

STATI UNITI
Due siti sono stati istituiti in USA e il reclutamento è previsto per Settembre 2022.

The Mayo Clinic (Rochester, MN)
Antony Fine, MD
Contact: Bridget Neja
Email: Neja.bridget@mayo.edu

Emory University
William Wilcox, MD
Contact: Ami Rosen
Email: arosen3@emory.edu

REGNO UNITO
Quattro siti sono stati istituiti in UK e il reclutamento è previsto per Luglio 2022

Great Ormond Street Hospital
Trial Site for Patients Aged 4 – 17 Years
Paul Gissen, MD
Contact: Olivia Rosie-Wilkinson
Email: Olivia.Rosie-Wilkinson@gosh.nhs.uk

Royal Free London NHS Foundation Trust
Trial Site for Patients Aged 13 Years +
Uma Ramaswami, MD
Contact: Masoud Kazemi
Email: masoud.kazemi@nhs.net

Salford Royal NHS Foundation Trust
Trial Site for Patients Aged 18 Years +
Reena Sharma, MD
Contact: Marie Meehan
Email: Marie.Meehan@srft.nhs.uk

Royal Manchester Children’s Hospital
Trial Site for Patients Aged 4 – 17 Years
Simon Jones, MD
Contact: Laura Crowther
Email: laura.crowther@mft.nhs.uk

In caso di ulteriori domande sul trial:

Taylor Fields
Chief Product Development Officer & Senior Vice-President, IntraBio
Email: tfields@intrabio.com