La Commissione Europea (CE) ha approvato Xenpozyme® (olipudase alfa) come prima e unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) non a carico del sistema nervoso centrale in pazienti pediatrici e adulti con Niemann Pick tipo A/B e tipo B.
L’approvazione si basa sui dati positivi degli studi clinici ASCEND e ASCEND-Peds, in cui Xenpozyme ha mostrato un miglioramento sostanziale e clinicamente rilevante della funzione polmonare (misurata dalla capacità di diffusione del monossido di carbonio del polmone, o DLco) e riduzione dei volumi di milza e fegato, con un profilo di sicurezza ben tollerato.
Date le urgenti esigenze mediche insoddisfatte della comunità ASMD, l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha concesso a Xenpozyme la designazione PRIority MEdicines (PRIME). Xenpozyme ha anche ricevuto speciali designazioni innovative da diverse altre agenzie di regolamentazione in tutto il mondo.
Xenpozyme è una terapia enzimatica sostitutiva progettata per sostituire la sfingomielinasi acida (ASM) carente o difettosa, un enzima che consente la scomposizione della sfingomielina lipidica. Negli individui con ASMD, la quantità insufficiente dell’enzima ASM significa che la sfingomielina è scarsamente metabolizzata, portando potenzialmente all’accumulo di questa per tutta la vita e al danneggiamento di più organi.
Nel marzo 2022 Xenpozyme è stato approvato in Giappone con la designazione SAKIGAKE (o “pioniere”), segnando la prima approvazione per olipudase alfa in qualsiasi parte del mondo. Negli Stati Uniti, dove olipudase alfa ha ricevuto la designazione Breakthrough Therapy, la Food and Drug Administration (FDA) sta attualmente rivedendo la domanda di licenza biologica (BLA) di olipudase alfa, con un obiettivo di data di azione per la decisione della FDA (data PDUFA) prevista per ottobre 2022.
Si attende quanto prima la decisione dell’Agenzia Italiana del Farmaco per far sì che i pazienti possano accedere alla terapia.
