Il 30 luglio 2025 IntraBio ha comunicato il parere positivo, da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) di EMA per l’approvazione di AQNEURSA® per il trattamento della NPC.
“IntraBio è lieta di annunciare che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo raccomandando l’approvazione di AQNEURSA® (levacetylleucina) per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC).
La raccomandazione si basa sui dati della Fase III e della fase di estensione, che mostrano un rapido miglioramento dei sintomi, benefici a lungo termine e effetti neuroprotettivi in grado di modificare il decorso della malattia.”
“IntraBio is pleased to share that the European Medicines Agency (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has issued a positive opinion recommending approval of AQNEURSA® (levacetylleucine) for the treatment of Niemann-Pick disease type C (NPC). The recommendation is based on Phase III and extension phase data showing rapid symptomatic improvement, long-term benefit, and disease-modifying, neuroprotective effects.”
Per quanto riguarda il parere favorevole del “CMHP”, ne riportiamo un estratto contenente il meccanismo d’azione di Aqneursa:
La sostanza attiva di Aqneursa è la levacetylleucina, una forma modificata dell’aminoacido leucina, che agisce sui processi alla base della disfunzione neurologica. Sebbene il meccanismo d’azione della levacetylleucina non sia ancora completamente compreso, studi non clinici hanno dimostrato che essa corregge il metabolismo energetico, migliorando tra l’altro la produzione di adenosina trifosfato (ATP), principale fonte di energia per i tessuti e le cellule del cervelletto.
I benefici di Aqneursa consistono in un miglioramento dei segni, dei sintomi e della funzionalità neurologica nei pazienti affetti da malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) dopo 12 settimane di trattamento, come misurato attraverso la scala di valutazione dell’atassia (SARA), rispetto al placebo, come osservato in uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e a due periodi crossover.
Il comunicato stampa di IntraBio nella sua interezza è disponibile al seguente indirizzo:
Il parere favorevole del CHMP di EMA è invece disponibile al seguente indirizzo:
