Il 28 luglio 2025 Azafaros ha comunicato l’avvio della sperimentazione di fase 3 con il Nizubaglustat:
“Siamo entusiasti di condividere una notizia positiva: abbiamo somministrato il farmaco al primo paziente nel nostro studio cardine di Fase 3 sul nostro principale asset, il nizubaglustat!
I due studi clinici di Fase 3 (NAVIGATE) valuteranno la sicurezza e l’efficacia del nizubaglustat in pazienti affetti da malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) e gangliosidosi GM1/GM2. L’obiettivo è valutare il potenziale del farmaco nel modificare la progressione della malattia e migliorare gli esiti funzionali in queste popolazioni di pazienti.
L’avvio dello studio NAVIGATE rappresenta una tappa fondamentale nel nostro impegno ad affrontare i bisogni medici urgenti e non soddisfatti dei bambini colpiti da queste devastanti malattie neurodegenerative.”
“We’re excited to share positive news that we have dosed the first patient in our pivotal Phase 3 trial of our lead asset, nizubaglustat!
The two Phase 3 clinical studies (NAVIGATE) will evaluate the safety and efficacy of nizubaglustat in patients with Niemann-Pick disease Type C (NPC) and GM1/GM2 gangliosidoses. The aim is to assess the potential of the drug to alter disease progression and improve functional outcomes in these patient populations.
The initiation of NAVIGATE is a major milestone in our commitment to addressing the urgent unmet medical needs of children affected by these devastating neurodegenerative disorders.”
Il nizubaglustat appartiene alla classe di farmaci delle piccole molecole. Grazie alla loro capacità di attraversare le membrane cellulari e la barriera ematoencefalica, queste piccole molecole offrono l’opportunità di raggiungere bersagli intracellulari, inclusi quelli nel cervello e nel midollo spinale (sistema nervoso centrale).
Il nizubaglustat è stato progettato per raggiungere il sistema nervoso centrale e modificare il metabolismo di alcuni grassi o lipidi. Attraverso questo meccanismo, il nizubaglustat ha il potenziale di ridurre l’accumulo dannoso di lipidi “di scarto” e di attenuare l’impatto del malfunzionamento dei lisosomi sulla funzione cellulare.
Il comunicato stampa nella sua interezza è disponibile al seguente indirizzo:
Le informazioni sul principio di funzionamento della molecola, sono raggiungibili al seguente indirizzo:
Our Therapeutic Approach | Azafaros B.V.
