Il 28 luglio 2025 Zevra Therapeutics ha comunicato di aver presentato domanda all’EMA per l’approvazione di Arimoclomol per il trattamento della NPC:
“Siamo lieti di condividere una notizia entusiasmante: questa mattina Zevra ha annunciato la presentazione della domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (MAA) all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per il farmaco arimoclomol. Si tratta di una tappa fondamentale nel percorso dell’azienda verso la disponibilità della terapia MIPLYFFA come trattamento di riferimento per i pazienti affetti da malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) in tutta Europa.
L’EMA esaminerà la domanda attraverso la procedura centralizzata di autorizzazione all’immissione in commercio. Se l’autorizzazione verrà concessa dalla Commissione Europea, sarà valida in tutti gli Stati membri dell’UE.”
“We are pleased to share exciting news, this morning Zevra announced the filing of our Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for arimoclomol. This marks a major milestone in the Company’s journey toward making MIPLYFFA foundational therapy available to patients with NPC across Europe.
The EMA will review the application under the centralized marketing authorization procedure. If a marketing authorization is granted by the European Commission, the authorization is valid in all EU Member States as well as in the European Economic Area (EEA) countries Iceland, Liechtenstein and Norway. “
Arimoclomol è la terapia sviluppata da Zevra per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC), approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti il 20 settembre 2024. Arimoclomol aumenta l’attivazione dei fattori di trascrizione EB (TFEB) ed E3 (TFE3), determinando una maggiore espressione dei geni CLEAR, responsabili della regolazione e del funzionamento coordinato dei lisosomi.
È stato inoltre dimostrato che arimoclomol riduce il colesterolo non esterificato nei lisosomi dei fibroblasti umani affetti da NPC. Tuttavia, il significato clinico di questi risultati non è ancora completamente compreso.
Il comunicato stampa di Zevra Therapeutics nella sua interezza è disponibile al seguente indirizzo:
