Il 21 gennaio IntraBio ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea per AQNEURSA® (levacetilleucina), un nuovo trattamento per le manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) negli adulti e nei bambini dai 6 anni in su (con peso ≥20 kg).
Il trattamento può essere utilizzato in associazione al miglustat oppure come monoterapia.
L’approvazione si basa sui risultati di uno studio di Fase III, dove , il trattamento con AQNEURSA® ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante dei segni, dei sintomi e del funzionamento neurologico dopo 12 settimane di trattamento, come misurato dalla Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), rispetto al placebo.
Nella fase di estensione in aperto tuttora in corso, i miglioramenti osservati durante le prime 12 settimane di studio sono stati mantenuti nel tempo, in linea con un effetto neuroprotettivo e modificante la malattia.
I confronti osservazionali con una coorte di controllo basata sulla storia naturale mostrano che il trattamento con AQNEURSA® è stato associato a una riduzione del 118% della progressione annuale della malattia dopo 1 anno, misurata tramite la NPC Clinical Severity Scale (NPC CSS) a 5 domini, con una riduzione simile dopo due anni.
“Questa approvazione rappresenta una tappa significativa per la comunità NPC in Europa”, ha dichiarato Mallory Factor, Chief Executive Officer di IntraBio.
“Siamo grati all’EMA e alla Commissione Europea per la loro attenta valutazione e per aver riconosciuto il valore clinico di AQNEURSA®. Questa decisione riflette anni di ricerca scientifica innovativa e di collaborazione con clinici e organizzazioni di pazienti, e rappresenta un passo importante verso l’ampliamento dell’accesso a questa terapia per le persone che vivono con NPC.”
E in Italia?
L’appprovazione di AQNEURSA® da parte dell’EMA è un passaggio necessario per ottenere l’approvazione al commercio anche da parte di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco).
Riferimenti:
Il comunicato stampa rilasciato da IntraBio, con tutti i dettagli sugli studi clinici, le informazioni di sicurezza e l’approvazione regolatoria è reperibile al seguente indirizzo:
