Completata l’ultima visita nello studio di Fase 3 TransportNPC™ su Trappsol® Cyclo™
Rafael Holdings ha annunciato il completamento dell’ultima visita dell’ultimo paziente arruolato nello studio clinico di Fase 3 TransportNPC™, che valuta Trappsol® Cyclo™ come potenziale trattamento per la malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC).
Lo studio, durato 96 settimane, ha coinvolto 94 pazienti in 27 centri di 13 Paesi, rappresentando il più ampio studio clinico mai condotto su un trattamento sperimentale per NPC.
Tra i centri partecipanti figurano anche due centri italiani, confermando il contributo attivo dell’Italia nella ricerca internazionale su NPC.
A questo si aggiunge un sotto-studio pediatrico dedicato ai bambini da 0 a 3 anni, con 10 partecipanti.
Risultati attesi e prossimi passi
- I risultati preliminari (topline) dello studio principale sono attesi nella seconda metà del 2026.
- L’azienda ha già svolto un incontro pre-NDA con la FDA e prevede di presentare la domanda di autorizzazione (NDA) sempre nella seconda metà del 2026.
- La FDA ha inoltre confermato la possibilità di procedere con il programma di uso compassionevole (Expanded Access Program) negli Stati Uniti.
Dati preliminari dal sotto-studio pediatrico
Presentati al WORLDSymposium 2026, mostrano che l’80% dei bambini ha avuto un miglioramento o una stabilità del punteggio CGI, senza eventi avversi gravi correlati al farmaco.
Un traguardo importante per la comunità NPC
Rafael Holdings ha espresso gratitudine verso pazienti, famiglie, medici e associazioni, sottolineando l’importanza di questo avanzamento per una comunità con bisogni clinici ancora insoddisfatti.
