13 Novembre 2026. E’ pensando alle speranze deluse ed alle preoccupazioni delle famiglie che sono impegnate quotidianamente con le difficoltà imposte dalla malattia, che ci dispiace informare la comunità dei pazienti che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha confermato il parere negativo in merito alla richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di Meplyffa® (arimoclomol) per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC).
Il secondo parere di EMA segue quello di luglio di cui avevamo riportato la notizia.
L’EMA ha concluso che, sulla base dei dati presentati dall’azienda, l’efficacia del farmaco non è stata dimostrata in modo sufficientemente solido da consentire un rapporto beneficio-rischio favorevole.
L’impegno di Zevra Therapeutics a favore dei pazienti
Zevra Therapeutics ha dichiarato di non considerare concluso il percorso regolatorio europeo. L’azienda ha infatti richiesto la riesamina del parere espresso dal CHMP, avvalendosi della procedura prevista dalla normativa europea.
Contestualmente, Zevra ha ribadito il proprio impegno a individuare tutte le strade percorribili per rendere arimoclomol disponibile ai pazienti europei affetti da NPC. L’azienda ha inoltre comunicato all’EMA l’intenzione di proseguire i programmi di uso compassionevole già attivi, in attesa di ulteriori confronti con le autorità nazionali che ne hanno autorizzato l’utilizzo.
Il ruolo delle associazioni dei pazienti
«La comunità NPC è profondamente delusa da questa decisione», ha dichiarato Sandra Cowie, Presidente della International Niemann-Pick Disease Alliance (INPDA).
«Le famiglie colpite dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C affrontano una patologia inesorabilmente progressiva che incide su ogni aspetto della vita quotidiana. Le persone che convivono con la NPC e i loro caregiver in tutta Europa attendevano da tempo l’accesso a ulteriori opzioni terapeutiche; per questo motivo, questo esito è particolarmente difficile da accettare per chi continua a confrontarsi ogni giorno con la realtà di questa devastante malattia.»
Nel proprio documento, l’EMA ha riconosciuto di aver preso in considerazione i contributi delle associazioni di pazienti e dei caregiver durante la valutazione del farmaco, riconoscendo sia la prospettiva dei pazienti sia l’importante bisogno terapeutico ancora insoddisfatto nella malattia di Niemann-Pick di tipo C.
Come Associazione Italiana Niemann-Pick APS, continueremo a seguire con attenzione tutti gli sviluppi regolatori, a collaborare con l’INPDA e le altre associazioni di pazienti, a mantenere costantemente informati pazienti e caregiver sugli eventuali aggiornamenti relativi ad arimoclomol e alle altre opzioni terapeutiche in sviluppo.
Riferimenti:
