29 ottobre 2026. Dopo la pubblicazione, il 30 settembre scorso, dei risultati principali dello studio di Fase 3 TransportNPC™, arriva un nuovo e importante aggiornamento nel percorso di sviluppo di Trappsol® Cyclo™ per la Malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC). Rafael Holdings ha annunciato di aver presentato alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense la New Drug Application (NDA) per il farmaco, ora identificato con il nome non proprietario remibetadex.
La domanda di autorizzazione si basa sull’insieme dei dati raccolti nel programma clinico, inclusi i risultati dello studio globale di Fase 3 TransportNPC™, dati provenienti da studi precedenti e un’analisi di sopravvivenza confrontata con i dati del registro internazionale dei pazienti NPC, di cui abbiamo riportato nel nostro precedente articolo.
Secondo quanto comunicato dall’azienda, remibetadex ha già ottenuto dalla FDA le designazioni di Orphan Drug, Fast Track e Rare Pediatric Disease, riconoscimenti riservati a terapie destinate a malattie rare con elevato bisogno medico non soddisfatto.
Quali saranno i prossimi passi?
La presentazione della NDA rappresenta un passaggio fondamentale, ma non coincide ancora con l’approvazione del farmaco negli Stati Uniti, che prevede ancora diversi passaggi. Per ora remibetadex rimane ancora un prodotto sperimentale.
In un messaggio inviato alle associazioni di pazienti Niemann Pick, l’azienda ha dichiarato:
Prevediamo inoltre di presentare domande di autorizzazione all’immissione in commercio anche in altre regioni del mondo e condivideremo maggiori dettagli su questi piani non appena possibile.
Un momento importante per la comunità NPC
L’azienda sottolinea che questo traguardo è stato possibile grazie al contributo dell’intera comunità NPC, ringraziando pazienti, famiglie, professionisti sanitari e associazioni.
L’Associazione Italiana Niemann-Pick continuerà a seguire con attenzione gli sviluppi della valutazione da parte della FDA e a informare tempestivamente la comunità su ogni aggiornamento rilevante, in special modo sulle prospettive terapeutiche in Europa ed in Italia.
Fonti:
Comunicato stampa Rafael Holdings, 29 ottobre 2026.
Lettera alle associazioni pazienti, 29 ottobre 2026
