4 ottobre 2026. La comunità internazionale Niemann-Pick annuncia l’avvio della nuova survey “Gli anni invisibili: comprendere il percorso verso una diagnosi di ASMD”, un progetto dedicato a comprendere più a fondo le difficoltà che le persone con deficit di...
30 settembre 2026. Rafael Holdings ha pubblicato i risultati principali dello studio clinico di Fase 3 TransportNPC™, che ha valutato il farmaco Trappsol® Cyclo™ in 94 persone affette da Niemann-Pick tipo C (NPC). Lo studio è durato 96 settimane e vi hanno preso...
