News da Sanofi:  Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per Xenpozyme® (olipudase alfa), raccomandando che questa terapia enzimatica sostitutiva sperimentale sia approvata...

Copenaghen, Danimarca, 15 maggio 2022 Orphazyme A/S in fase di ristrutturazione venderà  tutti i suoi asset e le attività commerciali a KemPharm, Inc. KemPharm continuerà ad occuparsi dello sviluppo e della approvazione di Arimoclomol come opzione di trattamento per...

Notizie dalla MandosHealth

Powerfull Patients Advocates  La Cyclo Therapeutics annuncia la nascita di un gruppo di sostegno ai pazienti Niemann Pick. Potete saperne di più aprendo questo allegato

Cyclo Therapeutics  sta continuando ad arruolare pazienti per la Fase 3 della sperimentazione clinica che mira a trovare un potenziale trattamento per la NPC. Il CEO di Cyclo, Scott Fine, invia una lettera alla community NP con dettagli sulla sperimentazione clinica e...

Cyclo Therapeutics annuncia la formazione di un comitato direttivo globale composto da esperti leader per fornire consulenza sul programma globale di sviluppo clinico di fase 3 per Trappsol® Cyclo™ nella malattia di Niemann-Pick di tipo C – Lo studio cardine di Fase 3...

Con profondo dolore e partecipazione diamo la triste notizia che una farfalla è volata in Cielo. Il giovane Matteo Guerra, figlio della nostra Segretaria Cinzia Toniolo e Gianpaolo Guerra, ora vola con gli altri angeli che lo hanno preceduto.Alla famiglia Guerra è...

Martedì 21 dicembre alle ore 21 presso la Sala Consigliare del Comune di Cirié è stato presentato il lavoro cinematografico “Oltre ogni cosa – Beyond anything” della regista Alessia Olivetti. L’opera ha vinto il Premio del Pubblico alla sesta edizione del Film...

Lise Lund Kjems Capo Medico di Cyclo Therapeutics ha scritto una lettera dedicata alle famiglie NiemannPick che riporta un’intervista alla Dott.ssa Loren Peña, genetista clinico presso il Dipartimento di Pediatria del Cincinnati Children’s Hospital, allo scopo di...

ll testo unificato delle proposte di legge recante “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”, noto come Testo Unico sulle Malattie Rare (qui il testo completo), è finalmente legge. Ieri, il...