Il 19 ottobre è la 4° Giornata Internazionale della malattia di Niemann Pick ideata dalla International Niemann Pick Disease Alliance con l’obiettivo di sensibilizzare l’opinione pubblica sulla malattia e sulle sue diverse forme, in modo da arrivare alla diagnosi in...
“RARE, NON INESISTENTI” – malattie rare, dalla ricerca alle nuove cure L’Associazione Medici Cattolici Italiani con il Patrocinio della Federazione Malattie Rare Infantili, dell’Associazione Italiana Niemann Pick Onlus, del Forum A-Rare e del Centro Down Cuneo...
Con profondo dolore e partecipazione diamo la triste notizia che una farfalla è volata in cielo. Il giovane Alessandro Aleo, figlio del nostro Consigliere Giuseppe Aleo e Florence Chiglien, ora vola con gli altri angeli che lo hanno preceduto. Alla famiglia Aleo è...
La Commissione Europea (CE) ha approvato Xenpozyme® (olipudase alfa) come prima e unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) non a carico del sistema nervoso centrale in pazienti pediatrici...
IntraBio Inc. è lieta di annunciare l’inizio del suo Pivotal Trial: IB1001-301, “Effetti della N-Acetyl-L-Leucina sulla malattia di Niemann-Pick Tipo C (NPC): studio di Fase III, randomizzato, placebo-controllato, in doppio cieco, studi incrociati”. La sperimentazione...
A seguito del Convegno “Malattie ultra-rare – i bisogni dei pazienti e le risposte del sistema, in Europa e in Italia” organizzato da O.M.a.R del 23 maggio siamo stati contattati dal giornale Milano Finanza per un’ intervista che troverete a...
