Ci dispiace dover comunicare che il 23 luglio 2026 l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), tramite il CHMP (Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano) , ha dato parere negativo all’immissione in commercio in Europa di Meplyffa (Arimoclomol). Dal canto...
23 luglio 2026 – Azafaros ha annunciato il completamento dell’arruolamento nello studio clinico di Fase 3 NAVIGATE, dedicato alla valutazione di NIZUBAGLUSTAT come potenziale trattamento per i pazienti con gangliosidosi GM1 e GM2.Si tratta di un passo decisivo verso...
Completata l’ultima visita nello studio di Fase 3 TransportNPC™ su Trappsol® Cyclo™ Rafael Holdings ha annunciato il completamento dell’ultima visita dell’ultimo paziente arruolato nello studio clinico di Fase 3 TransportNPC™, che valuta Trappsol® Cyclo™ come...
Lunedì 6 luglio 2026, dalle 17.30 alle 18.30, torna l’appuntamento “Piacere di conoscerti”, un momento di dialogo diretto tra ricercatori e comunità, organizzato da Fondazione Telethon in collaborazione con l’Associazione Italiana Niemann-Pick. L’incontro vedrà la...
Nel numero di maggio 2026, sono state pubblicate sul Journal of Inherited Metabolic Disease le nuove Consensus Clinical Management Guidelines 2025 per la malattia di Niemann‑Pick di tipo C (NPC). Si tratta dell’aggiornamento ufficiale delle precedenti linee guida del...
