MANDOS, richiesta di autorizzazione per ADRABETADEX in USA

MANDOS, richiesta di autorizzazione per ADRABETADEX in USA

Il 10 ed il 19 dicembre Mandos ha comunicato due importanti sviluppi riguardo ad Adrabetadex, un farmaco sperimentale studiato per la forma infantile della malattia di Niemann‑Pick di tipo C (NPC). La FDA ha riconosciuto il valore dei nuovi dati clinici presentati...
AZAFAROS, avviata in Italia la sperimentazione con NIZUBAGLUSTAT

AZAFAROS, avviata in Italia la sperimentazione con NIZUBAGLUSTAT

Dal 7 ottobre è stata avviata anche in Italia la sperimentazione di fase 3 con il NIZUBAGLUSTAT, di cui abbiamo dato notizia nel mese di luglio. La sperimentazione arruola pazienti affetti da malattia di Niemann Pick tipo C (NPC) e gangliosidosi GM1/GM2. Il centro di...
MEETING NAZIONALE DELLE FAMIGLIE

MEETING NAZIONALE DELLE FAMIGLIE

Il 19 ottobre 2025 si celebrerà la 7ª Giornata Mondiale della malattia di Niemann Pick, istituita nel 2019 dalla International Niemann Pick Disease Alliance con con l’obiettivo di sensibilizzare l’opinione pubblica e la comunità medica sulla natura di queste rare...