Il 10 ed il 19 dicembre Mandos ha comunicato due importanti sviluppi riguardo ad Adrabetadex, un farmaco sperimentale studiato per la forma infantile della malattia di Niemann‑Pick di tipo C (NPC). La FDA ha riconosciuto il valore dei nuovi dati clinici presentati...
Dal 7 ottobre è stata avviata anche in Italia la sperimentazione di fase 3 con il NIZUBAGLUSTAT, di cui abbiamo dato notizia nel mese di luglio. La sperimentazione arruola pazienti affetti da malattia di Niemann Pick tipo C (NPC) e gangliosidosi GM1/GM2. Il centro di...
Il 19 ottobre 2025 si celebrerà la 7ª Giornata Mondiale della malattia di Niemann Pick, istituita nel 2019 dalla International Niemann Pick Disease Alliance con con l’obiettivo di sensibilizzare l’opinione pubblica e la comunità medica sulla natura di queste rare...
L’Associazione Italiana Niemann Pick è lieta di poter dare questa nuona notizia proveniente dal mondo della ricerca! Un team congiunto del CNR-ISASI di Napoli e del TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) di Pozzuoli ha realizzato una svolta...
Il 30 luglio 2025 IntraBio ha comunicato il parere positivo, da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) di EMA per l’approvazione di AQNEURSA® per il trattamento della NPC. “IntraBio è lieta di annunciare che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano...
Il 28 luglio 2025 Zevra Therapeutics ha comunicato di aver presentato domanda all’EMA per l’approvazione di Arimoclomol per il trattamento della NPC: “Siamo lieti di condividere una notizia entusiasmante: questa mattina Zevra ha annunciato la presentazione della...
