PARIGI, 30 gennaio (Reuters) – Sanofi – Genzyme ha annunciato i primi risultati positivi per l’Olipudase Alfa, il primo e unico farmaco sperimentale nella fase avanzata di sviluppo per il trattamento della carenza di sfingomielinasi acida, o malattia di Niemann-Pick...
OXFORD, UK – 15 gennaio 2020 L’Azienda bio-farmaceutica IntraBio Inc. è lieta di annunciare che la fase di estensione per la sperimentazione clinica IB1001-201 è stata approvata in tutti i paesi europei in cui viene condotta la sperimentazione. IB1001-201 è uno...
Orphazyme riporta dati positivi sull’arimoclomol dall’estensione “in aperto” di fase 2/3 nella malattia di Niemann-Pick di tipo C I dati a 12 mesi dallo studio clinico “in aperto” mostrano effetti prolungati nel ridurre la progressione della malattia in due anni La...
Orphazyme ha ricevuto il riconoscimento, dal Food and Drug Administration americano, di Breakthrough Therapy ( terapia innovativa) per l’Arimoclomol nella cura della malattia di Niemann Pick Tipo C. L’Amministratore Delegato di Orphazyme Kim Stratton ha così...
In occasione della Prima Giornata Internazionale Niemann Pick, il 19 e il 20 ottobre l’Associazione ha organizzato a Cirié (TO) il Meeting per le famiglie: un incontro per fare il punto della situazione su ricerca e terapia della malattia di Niemann Pick in Italia....
Domenica 15 settembre dalle ore 14.30 presso la Cascina Oslera di Robassomero (TO) si è svolto l’evento “Una rara giornata in famiglia”, un pomeriggio dedicato alle famiglie per fare informazione sulle malattie genetiche rare. I partecipanti hanno visitato il Parco...